La revisión de la evidencia sugiere que el tratamiento con riluzol puede conducir a una supervivencia prolongada 28 DE JULIO DE 2020

UN ARTÍCULO PUBLICADO RECIENTEMENTE, QUE REVISA 15 ESTUDIOS QUE INVESTIGARON LA EFECTIVIDAD DEL RILUZOL COMO TRATAMIENTO PARA LA MND EN TIEMPO REAL, HA SUGERIDO QUE EL MEDICAMENTO EXTIENDE LA SUPERVIVENCIA EN PERSONAS CON LA ENFERMEDAD POR MUCHO MÁS TIEMPO DE LO QUE SE PROPUSO EN LOS ENSAYOS CLÍNICOS ORIGINALES.

Riluzol fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en 1995 luego de la finalización de dos ensayos clínicos aleatorizados (el enfoque 'estándar de oro' para evaluar qué tan bien funcionan los medicamentos contra ciertas enfermedades) y actualmente es el único medicamento con licencia disponible para las personas con MND en el Reino Unido que se sabe que extiende el tiempo de supervivencia entre los pacientes. Los ensayos clínicos mostraron que, aunque el tiempo hasta la traqueotomía (donde se inserta un tubo en la tráquea, o tráquea, para ayudar con la respiración) se redujo significativamente, solo hubo un aumento modesto en la supervivencia promedio de entre 2 y 3 meses .

Los ensayos clínicos se diseñan tradicionalmente con criterios de inclusión / exclusión muy estrictos y, por lo tanto, no incluyen una gran variedad de personas que viven con la enfermedad. También tienen una fecha de finalización, por lo que no se observan los efectos a largo plazo del medicamento. Esto significa que, si bien los resultados pueden considerarse científicamente confiables, están limitados para determinar cómo funcionará el medicamento en todos los pacientes con la enfermedad. Sin embargo, una vez que un medicamento ha sido autorizado y se comercializa como tratamiento, potencialmente está disponible para todos y sus efectos sobre la población clínica general, durante períodos más largos de tiempo, pueden estudiarse. Estos se conocen como estudios de población .

En 2020, Andrews y sus colegas identificaron 15 estudios de población que informaron el tiempo promedio de supervivencia de las personas que fueron tratadas con riluzol en comparación con las que no lo fueron. La mayoría de los estudios encontraron diferencias significativas en la supervivencia entre los dos grupos, entre 6 y 19 meses en personas que habían tomado riluzol, que es sustancialmente más largo que los tiempos de supervivencia encontrados en los ensayos originales del medicamento.

¿Por qué podríamos estar viendo esta diferencia en los resultados?

El diseño de los ensayos clínicos originales de riluzol puede ofrecer alguna explicación de por qué el impacto de la supervivencia fue tan diferente al observado en el uso en el mundo real.

Es posible que los ensayos subestimaron el beneficio a largo plazo del riluzol debido al corto tiempo de notificación, ya que la supervivencia se midió desde el momento de la inscripción hasta la traqueotomía o la muerte. Los pacientes que todavía estaban vivos y libres de traqueotomía al final del ensayo no se incluyeron en el análisis. Los estudios preclínicos (que tienen lugar en animales antes de que el medicamento se use en ensayos en humanos) respaldaron el uso a largo plazo de riluzol.

Los autores también destacan la investigación que sugiere que el riluzol puede funcionar de diferentes maneras en personas en las primeras etapas de MND en comparación con aquellos en etapas más avanzadas.

Un período prolongado de tiempo desde el diagnóstico hasta el inicio de riluzol en los ensayos clínicos, que van de 19 a 27 meses, significa que los ensayos no fueron diseñados para capturar datos sobre el efecto del riluzol en la supervivencia en las primeras etapas de la enfermedad. Los estudios de población posteriores han demostrado que el mayor beneficio del riluzol se produce temprano en la enfermedad, con poco o ningún beneficio si el tratamiento se inicia más de 18-24 meses después del diagnóstico.

Esta evidencia señala los beneficios tanto para la intervención temprana como para el tratamiento prolongado con riluzol con la razón de que retrasar el daño de la neurona motora y, por lo tanto, retrasar la degeneración muscular, en las etapas más tempranas de la enfermedad prolongará las etapas asociadas con la mejor calidad de vida. Las observaciones también respaldan que los beneficios de supervivencia continúan en etapas posteriores de la enfermedad .

¿Qué significa esto para las personas que viven con MND?

Aunque los estudios de población tienen sus propias limitaciones, esta revisión sugiere que el tratamiento con riluzol puede prolongar la supervivencia entre 6 y 19 meses , lo que es mucho más largo que lo informado en los ensayos clínicos originales y ahora es más prometedor para las personas que viven con la enfermedad.

Los estudios de evidencia del mundo real proporcionan información valiosa sobre cómo se desempeña un medicamento en una población de pacientes más amplia y cómo los médicos observan esto, fuera de los ensayos clínicos. Esta revisión ha resaltado nuevos datos sobre los beneficios específicos de la terapia con riluzol que no estaban representados en los resultados originales del ensayo. Ayudará a influir positivamente en la conversación que los médicos tienen con sus pacientes sobre los beneficios de los tratamientos con riluzol, proporcionándoles una mejor información sobre cómo personalizar el tratamiento.

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