Ensayos de la plataforma HEALEY para ELA con:
Pridopidine | CNM-Au8 | Verdiperstat
Zilucopan y SLS-005
Trehalosa vía intravenosa
La trehalosa, el ingrediente activo de la terapia, es una molécula de azúcar que promueve la autofagia natural que se encuentra en plantas, hongos y bacterias. La autofagia es el proceso mediante el cual las células se descomponen y reciclan proteínas y componentes viejos o defectuosos que ya no necesitan, evitando su acumulación potencialmente tóxica.
En estudios preclínicos, se demostró que SLS-005 promueve la eliminación de las proteínas TDP-43 y SOD1 asociadas a la ELA, retrasando la progresión de la ELA y preservando las neuronas motoras en modelos animales. Se sabe que TDP-43 y SOD1 se acumulan a niveles tóxicos en la ELA, lo que contribuye al daño y la muerte de las células nerviosas.
Administrado directamente en el torrente sanguíneo (por vía intravenosa), SLS-005 también puede atravesar la barrera hematoencefálica, la membrana altamente selectiva que evita que los microbios circulantes y las moléculas potencialmente dañinas lleguen al sistema nervioso central o SNC, compuesto por el cerebro y la médula espinal. Esta barrera es un obstáculo común de los tratamientos dirigidos al SNC.
Sitios que ahora se inscriben para la prueba de la plataforma HEALEY ALS
El Sean M. Healey & AMG Center del Massachusetts General Hospital, en colaboración con el Northeast ALS Consortium (NEALS), el Barrow Neurological Institute, la University of Rochester y Berry Consultants, ha lanzado la primera plataforma de prueba para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) . Los objetivos de este innovador proyecto son acelerar en gran medida los plazos hacia tratamientos eficaces para la ELA y proporcionar un mayor acceso a las pruebas para todos los afectados por esta enfermedad. Visite la página del ensayo en ClinicalTrials.gov para obtener más información sobre los sitios y los criterios de participación en el ensayo.
La prueba de la plataforma HEALEY ALS es un esfuerzo de colaboración y la inscripción en la prueba está disponible en varios sitios de los EE. UU. Para acercar la prueba a las personas que desean participar. Todos los sitios son parte del Consorcio NEALS. Consulte a continuación una lista de los sitios participantes y sus datos de contacto.
Pacientes: Para obtener información sobre la participación en el ensayo, envíe un correo electrónico a HEALEYALSPlatform@mgh.harvard.edu o llame al 833-425-8257 (HALT ALS) .
Investigadores e industria: Para colaborar con nosotros en nuevos tratamientos o sitios de prueba, envíe un correo electrónico a HealeyCenterforALS@mgh.harvard.edu .
SEAN M. HEALEY Y AMG CENTER FOR ALS
Esta es la primera prueba de la plataforma ALS, que acelera el camino hacia nuevas terapias para ELA probando múltiples tratamientos a la vez, reduciendo el costo de la investigación en un 30%, disminuyendo el tiempo de prueba en un 50% y aumentando la participación de los pacientes en un 67%.
La prueba de la plataforma HEALEY ALS es un esfuerzo de colaboración, y la inscripción en la prueba está disponible en varios sitios de los EE. UU. Para acercar la prueba a las personas que desean participar. Si tiene preguntas específicas del sitio, haga clic aquí para comunicarse con el sitio en el que le gustaría participar. Para consultas generales, comuníquese con healeyalsplatform@mgh.harvard.edu .
Este innovador enfoque reduce a la mitad el tiempo necesario para encontrar un tratamiento eficaz, reduce los costos en un tercio o más y cuenta con el apoyo de nuestros pacientes, la FDA, los médicos y científicos de ELA y nuestros colegas farmacéuticos.
Anticipamos plenamente que se agregarán más tratamientos a la Prueba de la Plataforma HEALEY ALS, con el apoyo de la industria farmacéutica, fundaciones asociadas, filantropía, iniciativas federales y otras iniciativas de recaudación de fondos. Alentamos a la comunidad académica y de la industria a que se comprometa con el equipo de diseño de ensayos de ALS de Healey Center en cualquier momento para trabajar juntos en el desarrollo de la terapia de ALS. Las nominaciones de terapias para su inclusión en la prueba de la plataforma continuarán de manera continua.
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