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Algunas Veces Gente con ELA Mejora
Queremos Entender el "Por Qué" y
Hacer que ésto Suceda más a Menudo
El Dr. Richard Bedlack, MD PhD dirige la Clínica ELA en la Escuela de Medicina de Duke. Es pionero en la comunidad de ELA, liderando la investigación de por qué algunas personas han podido revertir su ELA. A partir del 29 de julio de 2020, ha confirmado 48 reversiones. En esta presentación, habló sobre la investigación y los nuevos estudios que está realizando sobre Salud intestinal, Clenbuterol y Metilcobalamina
Mire al Dr. Bedlack describir el programa Reversiones en ELA con más detalle
Acerca de Reversiones en ELA
Una vez que se inicia, la ELA casi siempre sigue progresando, inutiliza y acorta la vida de sus víctimas
En muy raras ocasiones, un paciente con un diagnóstico confirmado de ELA mejora en las medidas de resultado validadas de la ELA
Queremos entender estas reversiones de la ELA y replicarlas en otros pacientes
Se están empleando enfoques similares en el cáncer (J Nat Sci Med Biol 2011; 43-49) y el VIH (Clin Inf Dis 2010; 51: 239-241)
Programa de Replicación de Reversiones en la ELA [R.O.A.R.]
ROAR significa replicación de reversiones de ALS. En este programa, realizaremos pequeños ensayos piloto de tratamientos asociados con la reversión de la ELA. En respuesta a los comentarios de los pacientes, estos ensayos serán ampliamente inclusivos, en gran parte virtuales (se requieren pocas visitas en persona), históricamente controlados (sin placebos) y tendrán resultados disponibles en tiempo real . También publicaremos nuestros protocolos activos para que las personas ajenas a los ensayos puedan analizar la posibilidad de probarlos con la opinión de sus propios médicos.
Programa ST.AR
Programa ST.AR
En este programa, buscaremos imitadores y mecanismos endógenos que podrían hacer que alguien sea más resistente a la ELA.
Cómo definimos las Reversiones en ELA
Los casos confirmados de ELA en los que hay una mejora en al menos dos de las medidas de resultado validadas de ELA por arriba de 6 meses
Requiere nuestra revisión de los registros médicos relacionados con el diagnóstico de ELA y su mejoría
Las posibles explicaciones para las Reversiones en ELA
Cuando una persona con un diagnóstico confirmado de ELA mejora inesperadamente las medidas de resultado de ELA validadas, existen las siguientes explicaciones posibles:
Pueden tener un imitador de ALS.
Para empezar, pueden tener una forma inusual de ELA.
Pueden tener un mecanismo compensatorio innato que les permita combatir la enfermedad.
Puede que estén haciendo algo que los esté ayudando.
Métodos que se utilizan en St.A.R.
Secuenciación del Exoma completo
Pruebas de Anticuerpos
Hemos unido fuerzas con grupos de todo el mundo para comprender mejor las reversiones de la ELA. Con :
Clínica Duke ELA estamos basando datos demográficos, características de la enfermedad, comorbilidades y tratamientos.
Creo que estamos secuenciando genomas completos.
Duke Neuroradiology estamos estudiando neuroimagen.
NIH Neurobiobank estamos examinando la histología de tejidos.
Registro Nacional de ELA estamos revisando las exposiciones ambientales.
ALS TDI estamos explorando firmas genéticas, de ARN y de proteínas adicionales.
Duke Microbiome Center estamos dilucidando el microbioma intestinal y comparándolo con personas con tasas de progresión de ELA más típicas.
About ALS Reversals
Once it starts, ALS almost always continues to progress, disable and shorten the lives of its victims
Very rarely, a patient with a confirmed diagnosis of ALS gets better on validated ALS outcome measures
We want to understand these ALS reversals and replicate them in other patients
Similar approaches are being employed in cancer (J Nat Sci Biol Med 2011;43-49) and HIV (Clin Inf Dis 2010;51:239-241) Watch Dr. Bedlack describe the ALS Reversals program in more detail
Replication of ALS Reversals [R.O.A.R.] Program
R.O.A.R. stands for replication of ALS reversals. In this program, we will be conducting small pilot trials of treatments associated with ALS reversals. In response to feedback from patients, these trials will be widely inclusive, largely virtual (few in-person visits required), historically controlled (no placebos), and have results available in real-time. We will also publish our active protocols so that people outside the trials can discuss trying them with input from their own doctors.
ST.A.R. STANDS FOR STUDY OF ALS REVERSALS.
In this program, we will be looking for mimickers and endogenous mechanisms that might make someone more resistant to ALS.
How We Define ALS Reversals
Confirmed cases of ALS in which there is improvement in at least 2 validated ALS outcome measures over 6 months
Requires our review of medical records related to ALS diagnosis and to improvement
Possible Explanations for ALS Reversals
When a person with a confirmed diagnosis of ALS unexpectedly improves on validated ALS outcome measures, there are the following possible explanations:
They may have an ALS mimicker.
They may have an unusaul form of ALS to start with.
They may have innate compensatory mechanism that allows them to fight off the disease.
They may be doing something that is helping them.
Methods Being Used in St.A.R.
Whole Exome Sequencing
Antibody Testing
We have joined forces with groups all over the world to better understand ALS reversals. With :
Duke ALS Clinic we are databasing demographics, disease characteristics, co-morbidities and treatments.
CReATe we are sequencing whole genomes.
Duke Neuroradiology we are looking at neuroimaging .
NIH Neurobiobank we are examing tissue histology.
National ALS Registry we are reviewing environmental exposures.
ALS TDI we are exploring additional genetic, RNA and protein signatures.
Duke Microbiome Center we are elucidating the gut microbiome and comparing it to people with more typical ALS progression rates.
Otras Web´s
Improving ALS Symptoms, by 20.5 Year ALS Survivor
Healing ALS - MND - Lou Gehrig's Disease
New discovery made about ALS could lead to a cure
Dr. Richard Bedlack collecting new ideas to fight ALS
3 alternative treatments for ALS Aceite de Coco ; Trasplante Fecal y Cannabis
Mientras tanto, el Dr. Bedlack está explorando otro camino, uno que involucra a un subgrupo muy raro de pacientes con ELA.
"Algo que mucha gente no sabe es que de vez en cuando una persona que enferma de ELA en lugar de ponerse cada vez peor, en realidad comienza a mejorarse", compartió. Como neurólogo y experto en ELA de renombre mundial, el Dr. Bedlack encabeza los esfuerzos de ver estos casos como parte de un proyecto titulado "Reversiones en ELA”.
Mi nombre es Rick Bedlack. Soy un neurólogo de la Universidad de Duke en Durham Carolina del Norte, y empecé la Clínica Duke ALS hace 16 años. Estoy trabajando para capacitar a las personas con esta enfermedad a vivir más y mejor y tener un papel más importante en la investigación. Me ocupo del Programa ALSUntangled (www.alsuntangled.org ) y de la The Northeast ALS Consortium (NEALS) y la ALS Clinical Research Learning Institute. Esta es la historia de un nuevo programa que comenzó recientemente llamado "Reversiones en la ELA".
La ELA es una enfermedad degenerativa de las neuronas motoras, por lo general se caracteriza por debilidad muscular progresiva, aumentando la discapacidad y una corta supervivencia. Es ampliamente reconocido que la progresión de la ELA puede ser variable. Puede ser variable entre pacientes, con algunas personas que progresan mucho más lentamente que otras. También puede ser variable dentro de un determinado paciente, con períodos en los que la enfermedad parece acelerar o frenar por un tiempo. Menos apreciado es el hecho de que la progresión de la ELA puede parar (meseta) o incluso revertir con una recuperación significativa de las funciones motoras perdidas.
Me encontré con mi primera reversión de la ELA en julio de 2011, luego de más de una década en mi carrera en la ELA, mientras dirigía una revisión ALSUntangled de Dean Kraft. En la página web de Kraft observé un video sobre una persona llamada Nelda Buss, quien informó que había sido diagnosticada con ELA en un hospital, afectada en la parte superior y avanzó a tal punto en donde había perdido casi todo movimiento y estaba cerca de la muerte. Después de dos años de tratamientos de Kraft, decía que había recuperado la mayor parte o la totalidad de su función motora. Yo era escéptico. No obstante, he seguido el protocolo estándar de operación y lo investigado por la ALSUntangled. Con el tiempo, me encontré con Nelda Buss a través de las redes sociales. Tengo sus registros médicos y vi su diagnóstico de ELA; el cual había sido confirmado por un colega de mi confianza en un excelente centro de ELA. Su estado era avanzado al ninguna fuerza en absoluto en sus brazos y piernas. Dos años más tarde se había recuperado, capaz de caminar y usar sus brazos con normalidad. Puede leer más sobre ésta revisión de ALSUntangled aquí.
Desde entonces, encontré 22 "REVERSIONES ELA." Para mí, estos casos parecían ser lo suficientemente importantes como para enfocar la investigación sobre ellos. Incluso encontré un precedente para este tipo de trabajo: un estudio de los controladores de élite VIH [personas que están infectadas con el virus VIH, pero nunca se enferman] en donde muchos de ellos tienen la misma anomalía genética, lo que explica su resistencia y ayudó a los investigadores a crear un nuevo medicamento que funcione para todas las personas con VIH.
Planteé la hipótesis de que hubo 3 posibles explicaciones para las REVERSIONES en la ELA:
No tenían ELA, en primer lugar, sino más bien una ELA-mímica que era tan oscura que engañó incluso a expertos;
Un factor genético que les hizo "resistente" a la enfermedad (como los controladores de élite VIH);
Los efectos positivos de un nuevo tratamiento a estas personas comenzaron o por la eliminación de algunos desencadenante ambiental tóxica.
He diseñado dos nuevos programas llamados Replicación de Reversiones de ELA (ROAR) y Estudio de Reversiones en ELA (STAR) que me ayudaron a superar estas hipótesis y la suerte de recibir y poner en marcha la financiación de éstos en la LVH ALS Foundation.
En mi programa anual estoy probando exactamente los mismos tratamientos que las personas con retrocesos han probado. Además de la energía curativa, algunos de los otros tratamientos asociados con reversiones en ELA incluyen lunasina, Protandim, Aimspro, y las células madre derivadas de la médula ósea y las células madre embrionarias a través de Neuraltus. Se podrán evidenciar novedosas características centradas en los ensayos en el paciente que incluyen:
Amplios criterios de inclusión;
El uso de controles históricos (placebos);
Pocas visitas en persona (la mayoría de las visitas realizadas de forma virtual, en los ordenadores personales);
Resultados disponibles en tiempo real.
El primer ensayo de lunasina está en marcha; los 50 casos disponibles ya se han prometido, pero hemos publicado el protocolo on line, por lo que las personas que quieran probar lunasina por su cuenta pueden utilizar los mismos productos y las dosis exactas como nosotros, e incluso sigan sus medidas de resultado y publicarlos en PatientsLikeMe .
En mi programa STAR, estamos detrás de la Imitación de ELA en las personas con retrocesos, y compararemos sus genes con las personas cuyas ELA no fueron revertidas. Lo primero que este programa debe hacer es encontrar maneras de definir objetivamente las reversiones de ELA, y para encontrar más de ellas. El año pasado, trabajé con colegas en el Hospital General de Massachusetts (MGH) y PatientsLikeMe para buscar personas con retrocesos en una gran base de datos llamados PRO-ACT. Nuestro estudio mostró que las mesetas de ELA y pequeños retrocesos breves no son infrecuentes. Por otro lado, las grandes reversiones por una duración largo tiempo es rara; menos del 1% de los más de 1000 participantes PRO-ACT elegibles tuvo una mejora funcional del grado ELA Scale-Revised (ALSFRS-R) de al menos cuatro puntos de duración mínima de un año. Este estudio nos enseñó mucho sobre la historia natural de la ELA, incluyendo lo que podría ser significativamente diferente y por lo tanto vale la pena una investigación adicional.
Por desgracia, todos los participantes en PRO-ACT eran "no-identificados", por lo que no sabemos lo que son y por lo tanto no hay manera de ponerse en contacto con el estudio o cualquiera de ellos . Actualmente estoy trabajando con una compañía llamada Origent Data Sciences, Inc. para definir algo que se llama "resistencia a la ELA." Esta definición también abarca los pacientes que tienen mesetas muy largas (como Stephen Hawking), o grandes períodos de reversión sostenida. Pensamos que podríamos haber encontrado una manera de identificar "ELA resistentes" a los pacientes en tiempo real, lo que nos permitirá encontrar más de ellos y los invitamos en el programa STAR. Estén atentos para más información sobre este apasionante trabajo a finales de este año.
Si usted ha sido diagnosticado con ELA, han experimentado una notable mejoría en la función motora, y están dispuestos a participar en nuestro programa STAR, por favor, póngase en contacto con nosotros a través de nuestro sitio Web en www.alsreversals.org.
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