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GRANDES AVANCES EN LA INVESTIGACIÓN DE LA ELA CINCO AÑOS DESPUES DE QUE

EL ICE BUCKET CHALLENGE (CUBO DE AGUA HELADA) APARECIERA EN INTERNET.

Hay un viejo dicho entre los motociclistas: Cuatro ruedas mueven el cuerpo, dos ruedas mueven el alma.

Pero hace dos años, el ávido motociclista Thurman Maynard vendió su amada bicicleta después de ser diagnosticado con ELA, una enfermedad que le había robado su capacidad para conducir.

Thurman Maynard, de West Hamlin, Virginia Occidental, tenía 35 años cuando recibió su diagnóstico en 2017. Para entonces, se había dado cuenta de que ya no tenía la fuerza en los dedos de su mano izquierda para tirar del embrague o en su pierna izquierda para cambiar engranajes mientras monta su bicicleta.

"Me di cuenta de que tenía problemas con ... aferrarme a la motocicleta", dijo a "Nightline". "Simplemente continuó, fue como un efecto de bola de nieve".

Estaba convencido de que nunca volvería a montar, y sabía que, con el tiempo, esta enfermedad afectaría su capacidad para caminar, hablar e incluso respirar.

La ELA, también conocida como esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de Lou Gehrig, es un grupo de enfermedades neurológicas que afecta principalmente a las células nerviosas responsables de controlar los movimientos voluntarios, como caminar, masticar y hablar, según los Institutos Nacionales de Salud.

Sin embargo, Maynard no estaba listo para rendirse. Cuando su médico estimó que le quedaban entre dos y cinco años de vida, dijo que ya había decidido que iba a demostrar que su médico estaba equivocado. "Soy un luchador", dijo. "Prefiero hacer lo que sea que tenga que hacer para mantenerme fuerte".

Maynard fue uno de los pocos pacientes elegibles y seleccionados para participar en un ensayo clínico de fase 3, llamado ensayo NurOwn, que actualmente se lleva a cabo en el Hospital General de Massachusetts en Boston.

Maynard viaja las 800 millas hasta el Hospital General de Massachusetts cada pocas semanas para recibir las inyecciones de células madre, o eso espera.

El ensayo clínico es doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, lo que significa que ni los pacientes ni los científicos involucrados en el ensayo saben quién está tomando el tratamiento real y quién está tomando un placebo. Decenas de ensayos previos con células madre para la ELA han fallado, pero Maynard ha ido más lejos.

La investigación que ha contribuido a la terapia que puede cambiar la vida de Maynard ha cambiado drásticamente desde hace cinco años, cuando la sombría realidad de la ELA fue puesta en el centro de atención con la ayuda del Ice Bucket Challenge en 2014.

Los videos se volvieron virales mostrando a millones de personas vertiéndose agua helada sobre ellos y luego nominar a otros para hacer lo mismo en un esfuerzo por crear conciencia y financiar la investigación sobre la enfermedad neurodegenerativa.

No hay cura para la ELA, pero hoy, gracias a la campaña, que recaudó más de $ 220 millones en cuestión de semanas y atrajo a los científicos y la atención a la enfermedad, se están desarrollando docenas de medicamentos potenciales para tratar la enfermedad y también potencialmente ensayos clínicos innovadores actualmente en curso, incluidos algunos que incluyen tratamientos con células madre y terapia génica.

Cientos de personas se reunieron en Boston el mes pasado para celebrar el quinto aniversario del desafío, incluido el hombre que ayudó a lanzarlo a un fenómeno global, Pete Frates.

Un ex jugador de béisbol del Boston College, Frates acababa de regresar de una breve temporada jugando béisbol profesional en el extranjero cuando comenzó a notar los primeros síntomas de ALS. Tenía 27 años de edad.

Cuando Frates recibió su diagnóstico, su neurólogo, el Dr. Merit Cudkowicz, dijo: "Pete, no sé cómo decirle a un chico de 27 años, que tiene Ela/ALS", dijo su padre, John Frates, a "Nightline". y agregó que su hijo le preguntó a Cudkowicz: "¿Cuánto se necesitará para curar esto?" "Literalmente dije" mil millones, dijo Cudkowicz a "Nightline". "Y él dijo:" Sabes, vamos a recaudar ese dinero para ti. Vamos a ... marcar la diferencia en esta enfermedad ".

Frates cumplió su promesa; marcó la diferencia a pesar de que no recaudó tanto dinero como dijo que haría.

Después de ser nominado por otros amigos para participar, Frates grabó el Ice Bucket Challenge y luego aprovechó su red de atletas profesionales, incluidos Julian Edelman, receptor abierto de los Patriots de Nueva Inglaterra y el mariscal de campo Matt Ryan de los Halcones de Atlanta.

El desafío se hizo viral, con millones de personas subiendo videos, incluidas celebridades como Oprah Winfrey, Justin Bieber y Lady Gaga.

El dinero recaudado para la investigación de ALS ha ayudado a personas como Sarah Olsen, ex policía encubierta del Departamento de Policía de Kansas City en Kansas City, Missouri, que también había jugado béisbol y competido en culturismo.

Fue diagnosticada con ELA en mayo de 2018 a los 29 años, un año después de que comenzó a perder fuerza en su pierna izquierda y comenzó a sentir contracciones persistentes. Una combinación de espasmos prolongados y debilidad muscular unilateral puede ser un signo de ELA.

Olsen actualmente está tomando Radicava, que se convirtió en el segundo tratamiento aprobado para personas con ELA en mayo de 2017.

Radicava es un tratamiento intravenoso que se ha demostrado que ralentiza la progresión de la ELA hasta en un 30% en algunos pacientes.

Al igual que Frates, Olsen enfrenta la enfermedad de frente. Olsen dijo que cuando su madre escuchó por primera vez sobre su diagnóstico, le dio a su madre cinco minutos para estar triste antes de que fuera el momento de resolverlo.

Olsen dice que la droga la ha ayudado, incluso si solo ha agregado varios meses a su vida. "Gracias a Pete, tengo una oportunidad", dijo.

"En el último año y medio, las cosas han cambiado", continuó Olsen. “Todavía uso mis brazos, mis manos [y] mi voz no ha cambiado. Es más tranquilo pero las cosas podrían ser mucho peores ".

Pero debido a la rápida progresión de su enfermedad y su dependencia de una máquina de respiración, Olsen no pudo calificar para el juicio de NurOwn en el que Thurman Maynard está participando.

De los 30,000 pacientes actuales de ELA en los EE. UU., Solo 150 se inscribieron en el ensayo de fase 3 a partir de mayo de 2019.

En cuanto a Maynard, dijo que se siente mucho mejor.

"Siento fuerza en mi cuerpo, por supuesto, mi mano izquierda", dijo. "Le dije al médico, le dije:" Si me estás inyectando agua en la columna ... continúa ... porque por lo que siento, me siento genial ".

(MÁS: $ 220M recaudados por Ice Bucket Challenge ayuda a conducir a un avance médico)

De hecho, se siente tan bien que puede completar tareas que anteriormente se habían vuelto difíciles o imposibles de realizar debido a la ELA. Puede subir escaleras con más fuerza y ​abrir botellas de agua, algo que dijo que a veces requería dos manos. Pero quizás lo más significativo es que Maynard puede volver a conducir una motocicleta.

Saltando en la motocicleta de un amigo, dijo que volver a andar en bicicleta se sentía "casi como un bebé recién nacido". ... Nunca pensé que tendría este momento aquí mismo nunca más ".

"Lo que sea que me inyecten, si va a seguir mejorando así, pueden seguir inyectándome, porque, quiero decir, tiene que estar funcionando", dijo Maynard. "No me está engañando después de hoy. No me está engañando ... lo que sea que quieran decir ... Si es [un] placebo, está funcionando, es genial. Oye, vuelve a inyectarlo, porque está funcionando.

El ensayo de Maynard finalizará en un año, momento en el que los investigadores dicen que habrán tenido tiempo suficiente para saber si el ensayo fue exitoso. Sin embargo, el ensayo es solo uno de los componentes de toda la investigación que ahora se está aplicando a los tratamientos de ALS, y se debe a los millones de personas que decidieron, en el verano de 2014, arrojar un cubo de agua sobre sus cabezas.

A eso, Olsen dijo: “Gracias. Gracias por ser parte de esto. Gracias por recaudar todo ese dinero ".