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NP001 era una terapia inyectable que estaba desarrollando Neuraltus para retardar o detener la progresión de la ELA . Actualmente no hay evidencia de que esta terapia en investigación todavía se considere un candidato de tratamiento para la ELA debido a los resultados fallidos de un ensayo de fase 2.
Los investigadores, dirigidos por el autor principal Michael S. McGrath , MD, PhD, Profesor Emérito de Medicina en UC San Francisco, encontraron que aquellos que habían recibido NP001 tenían una disminución del 36 por ciento en comparación con el grupo de placebo, según su ALSFRS-R score, un cuestionario que clasifica los cambios físicos a lo largo del tiempo. De manera similar, los receptores de NP001 experimentaron una disminución del 51 por ciento en la disminución de la capacidad vital o función respiratoria, una segunda prueba que determina la progresión de la ELA, en comparación con el grupo de placebo. Estos efectos persistieron meses después de concluido el tratamiento.
Neuraltus Pharmaceuticals inicia Estudio de Fase 2 confirmatorio de NP001 en Pacientes con ELA Sept 2016
El NP001, un novedoso enfoque de las propiedades que regulan la activación de los macrófagos, un objetivo o marcador en enfermedades como la ELA, las enfermedades de Parkinson y de Alzheimer y la esclerosis múltiple.
El NP001 está diseñado para transformar las células inmunológicas seleccionadas (macrófagos) de un estado neurotóxico a un estado neuroprotector, normalizando el entorno celular de células nerviosas críticas.
El enfoque de Neuraltus sobre los macrófagos se basa en la comprensión reciente del papel fundamental de la inflamación y los macrófagos en enfermedades neurológicas. La inflamación presente se ha asociado con muchos de los síntomas que se observan en enfermedades neurológicas graves y se cree que juegan un papel importante en la progresión de estas enfermedades.
El tratamiento de la inflamación del sistema nervioso central (neuroinflamación)proporciona una plataforma sólida para hacer frente a los mecanismos desencadenantes de una enfermedad asociada con las enfermedades neurodegenerativas más graves
NP001 de NEURALTUS
Descripción del Dr. Robert G. Miller, MD
* Neuraltus farmacéuticos NP001 - Número de identificación NCTO1281631 *
Este ensayo clínico es un estudio multicéntrico de fase II, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo.
Los objetivos del estudio incluyen eficacia, seguridad y dosis.
Los pacientes reciben un total de 20 inyecciones intravenosas de entre 3 a 5 inyecciones cada mes.
Tendrá que haber dos grupos de dosificación diferentes y un grupo placebo y tendrá una duración de seis meses más tres meses adicionales de seguimiento.
El estudio está actualmente reclutando en varios lugares de los E.U.
¿Por qué este estudio es notable?
El investigador principal el Dr. Robert G. Miller del Centro de Investigación Forbes Norris MDA / ALS en San Francisco, California, está en el escalafón más alto en la investigación clínica de ELA.
Los fundamentos científicos del NP001 son muy sonados.
Andrew Gengos, consejero delegado de Neuraltis dice: "El NP001 regula los macrófagos los cuales desempeñan un papel importante en la neuroinflamación.
Nuestra esperanza es que si somos capaces de reducir o eliminar la neuroinflamación, ésto tendrá un efecto beneficioso sobre la progresión subyacente de la ELA ".
Si bien está todavía en un ensayo de Fase II, existe la posibilidad de la pronta aprobación de la FDA del NP001, como un medicamento recetado una vez que el ensayo de fase III está en marcha.
La investigación original, que contiene datos muy impresionantes en los que se basa la NP001, fue dirigido por el Dr Stanley Appel del Methodist Hospital Research Institute, Houston y sus colegas.
Por último, se han producido fuertes informes anecdóticos de mejoría de los síntomas por varios sujetos de investigación en el ensayo de Fase II.
Sin embargo, es incierto la aplicabilidad de estos aspectos de beneficio (todos auto-observados)y sí son traducibles a otros.
Cuestiones de interés
1. Este juicio es todavía temprano.
De la Fase II y la terminación de la Fase III y la aprobación de la FDA puede requerir 5-7 años adicionales a menos que el uso temprano sea concedido.Si se concede, la limitación de tiempo se reducen de forma dramática.
2. Para poder participar, los síntomas iniciales deben estar dentro de un rango máximo de 36 meses (cambiado recientemente a 24 meses) y los pacientes no puede estar conectados a un respirador, Bi-Pap, C-Pap, traqueo/ ventilados o con tubo de gastronomía.
3.- No tener reportes Anecdoticos de efectos secundarios que incluyen letargo, cansancio, mareos.
Declaración del Investigador Principal
"Gracias por preguntar por mi punto de vista de esta prueba apasionante.
También estamos muy interesados en las respuestas tempranas de nuestros biomarcadores en el ensayo de Fase I --el campo necesita desesperadamente biomarcadores para la ELA.
Por otra parte, todos hemos estado muy contentos con el nivel de seguridad hasta la fecha del NP001.
Aquellos de nosotros que hemos participado en ensayos clínicos durante un largo tiempo, hemos visto llegar la esperanza en un estudio anterior.
En el pasado, esas esperanzas no se mantuvieron, por supuesto que esperamos que sea diferente esta vez.
Vamos a hacer un análisis intermedio de eficacia, y consultaremos con la FDA acerca de los resultados una vez que veamos el proceso hasta su finalización.
Les mantendremos informados de los resultados del ensayo tan pronto como sea humanamente posible.
Estamos escuchando algunos comentarios positivos, pero nada que pueda causar que cualquiera de nosotros se aparte de la práctica normal y habitual en llevar este proceso a una conclusión rápida.
” Gracias por todo el gran trabajo que hacer por todos los pacientes con ELA.
"Dr. Robert G. Miller, MD
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