NurOwn-BrainStorm

• • • • BrainStorm anuncia la finalización de todas las dosis en el ensayo clínico de fase 3 NurOwn® en ELA

• • La ALS Association y I AM ALS Donan a BrainStorm Cell Therapeutics con 500,000 Dls para el estudio de biomarcadores en ELA

  • Resultados del ensayo de fase 3 de la terapia con células NurOwn esperados para fin de año

• BrainStorm arrienda una nueva instalación de sala limpia en el Centro Médico Sourasky de Tel Aviv para fabricar NurOwn® para la Unión Europea

• BrainStorm presenta nuevos datos que destacan la inmunomodulación NurOwn® en neurología

Se anunció hoy que aparecieron nuevos datos que destacan los efectos inmunomoduladores de NurOwn ® en la función reguladora B y T

“La neuroinflamación es una característica patológica prominente de la ELA y la EM progresiva. La función reguladora reducida de T y B puede contribuir a la progresión de la enfermedad, y los niveles más bajos de IL-10 pueden estar asociados con una función reducida de ALS y con una mayor discapacidad y carga de lesión de MRI en la EM progresiva secundaria ", dijoRalph Kern MD, MHSc, presidente y director médico de Brainstorm, “Las propiedades inmunomoduladoras de las células MSC-NTF, incluidos sus efectos sobre las células reguladoras T y B, y el aumento observado en la secreción de IL-10, pueden ser un contribuyente importante al potencial beneficios terapéuticos de NurOwn en ALS y EM progresiva ".

• Inmunomodulación celular MSC-NTF: efectos sobre las células reguladoras T y B

• BrainStorm Cell Therapeutics anuncia la publicación de datos de ensayos clínicos aleatorizados de fase 2 de NurOwn® ALS en neurología

• Entrevista con Chaim Lebovits, CEO de Brainstorm Cell Therapeutics

• El reclutamiento para el ensayo clínico de ELA NurOwn® Fase 3 de BrainStorm ha sido completado

• NurOwn, la terapia con células madre para la ELA que ya está en fase III de ensayo clínico

• NurOwn, se esperan los primeros resultados para fines del 2020

• I AM ALS-Reunión innovadora con la FDA para discutir la aceleración de prometedor tratamiento para ELA

• BRAINSTORM CONSIDERA EL DERECHO DE INTENTAR LA TERAPIA DE ELA

• NurOwn® - BrainStorm

• Safety and Efficacy of Repeated Administrations of NurOwn® in ALS Patients - Full Text View - ClinicalTrials.gov

Time to Go Long on BrainStorm Cell Therapeutics?

FDA Approves Clinical Trial of Novel Stem Cell and Gene Therapy to Stall Progression of ALSAl final del documento también se incluyen comentarios poco favorables sobre el tema,aunque de una fuente de prestigio,ésto con el fin de que la información se tome con reservas.Noticias :: ACLARACIÓN SOBRE LA NOTICIA

“Científicos israelíes consiguen frenar por primera vez la ELA”

UN RABINO ORTODOXO PUEDE SER EL PRIMER PACIENTE DE ELA CURADO POR UNA DROGA ISRAELÍ

Terapia israelí para la ELA da esperanza a muchos, incluido el rav Rafael Shmuelevitz

Aunque olvidaron mencionar que el Rabí tenía Miastenia Gravis asociada a su ELA y que se le administró por uso compasivo

Efectos clínicos de seguridad y de células madre mesenquimales que secretan el factor neurotrófico Trasplante en pacientes con esclerosis lateral Amiotrófica

Resultados de la Fase 1/2 y Ensayos Clínicos 2a

Panayiota Petrou, MD1; Yael Gothelf, PhD2; Zohar Argov, MD1; Marc Gotkine, MD1; Yossef S. Levy, PhD2; Ibrahim Kassis, PhD1; Adi Vaknin-Dembinsky, MD1; Tamir Ben-Hur, MD1; Daniel Offen, PhD2,3; Oded Abramsky, MD1; Eldad Melamed, MD † 2,4; Dimitrios Karussis, MD, PhD1

Resúmen

Importancia

Los estudios preclínicos han demostrado que los factores de crecimiento neurotróficos (NTFS) extender la supervivencia de las neuronas motoras en la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) y que el total de salida de estos factores neurotróficos tiene un fuerte efecto sinérgico. Hemos desarrollado un método basado en la cultura para la inducción de las células madre mesenquimales (MSC) para secretar factores neurotróficos. Estas células MSC-NTF han demostrado ser protectora en varios modelos animales de enfermedades neurodegenerativas.

Objetivo

Determinar la seguridad y la posible eficacia clínica de autólogo MSC-NTF células trasplante en pacientes con ELA.

Diseño, lugar y participantes en estos estudios de etiqueta abierta de prueba de concepto, los pacientes con ELA se inscribieron entre junio de 2011 y octubre de 2014 a Centro Médico Hadassah en Jerusalén, Israel. Todos los pacientes fueron seguidos durante 3 meses antes del trasplante y 6 meses después del trasplante. En la parte media de fase del ensayo, se inyectaron 6 pacientes con ELA en fase inicial por vía intramuscular (IM) y 6 pacientes con enfermedad más avanzada se trasplantaron por vía intratecal (IT). En la segunda etapa, un estudio de escalada de dosis de fase 2 bis, 14 pacientes con ELA en etapa temprana recibió un IM combinado y TI trasplante de células autólogas MSC-NTF.

Intervenciones Los pacientes se les administró una dosis única de células MSC-NTF.

Principales resultados y las mediciones

Los criterios de valoración primarios de los estudios fueron la seguridad y la tolerabilidad de esta terapia celular. Los objetivos secundarios fueron los efectos del tratamiento en varios parámetros clínicos, como la Clasificación Funcional puntuación en la escala-Revisada la ELA y la función respiratoria.

Resultados

De los 12 pacientes en el ensayo de fase 1/2 y los 14 pacientes en el ensayo de fase 2 bis de entre 20 y 75 años, se encontró que el tratamiento sea seguro y bien tolerado durante el período de seguimiento del estudio. La mayoría de los efectos adversos fueron leves y transitorios, sin incluir ningún efecto adverso grave relacionado con el tratamiento. La tasa de progresión de la capacidad vital forzada y de la Clasificación Funcional puntuación en la escala-Revisado ELA en el IT (IT o IM +) tratados con los pacientes se redujo (porcentaje de la capacidad vital de -5,1% a -1,2% / mes predicho de la, P <.04 y desde -1.2 a 0.6 ALS Functional Rating Scale-Revised puntos / mes, P = .052) durante los 6 meses siguientes MSC-NTF trasplante de células vs el período de pre-tratamiento. De estos pacientes, 13 (87%) se definieron como respondedores a cualquiera ALS Clasificación Funcional Scale-Revised o la capacidad vital forzada, que tiene al menos una mejora del 25% a los 6 meses después del tratamiento en la pendiente de la progresión.

Conclusiones y Relevancia

Los resultados sugieren que la TI y la administración IM de las células MSC-NTF en pacientes con ELA es seguro y proporcionan indicios de posibles beneficios clínicos, para ser confirmados en ensayos clínicos futuros.

Identificadores de ensayos registro en ClinicalTrials.gov: NCT01051882 y NCT01777646

Nueva esperanza en la lucha contra el ALS, Conversamos con el Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

07/02/2012 Editor Ciencia, Medicina, Startups

Esta es una de las notas que no terminan aquí, la experiencia de esta entrevista fue realmente impactante, por lo fuerte del tema, y por el inmenso potencial tecnológico del que fuimos testigos. Ubicada en la ciudad de Petach Tikva, BrainStorm Cell Therapeutics, una startup biotecnológica, presento los primeros resultados de sus ensayos clínicos en pacientes humanos de una nueva terapia contra el ALS llamada NurOwn™. BrainStorm, a la vanguardia en investigación en este campo, se consolida como pionero en la búsqueda de tratamientos para esta terrible enfermedad. No entraremos en los detalles de la ELA, solo mencionar a uno de los científicos más importantes de nuestra época: Stephen William Hawking, quien padece esta enfermedad. Hawking es un caso especial también, ya que habitualmente la esperanza de vida promedio no supera los cinco años. Para entender de que se tratan estos increíbles avances, que es lo que se está haciendo, y que niveles de progreso se han alcanzado, es que visitamos al Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

BrainStorm Cell Therapeutics es una compañía de biotecnología que desarrolla productos terapéuticos a partir de células madre de adultos derivadas de células de médula ósea “autólogas” (de uno mismo), para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

El Doctot Harel se muestra convencido de la eficacia de NurOwn™ en lo que ellos llaman una terapia que permita detener o desacelerar el proceso degenerativo que produce el ALS.

Las pruebas se han realizado hasta el momento en Israel en cuatro pacientes, y seguirán en Estados Unidos(hay que entender que las regulaciones para proceder con ensayos clínicos en humanos son rigurosamente estrictas, por lo que el avance en las investigaciones se hace lento.) Los primeros resultados son muy alentadores, nos dice Harel, ya que hemos demostrado que el tratamiento es seguro y no presenta efectos adversos, cosa para nada trivial cuando hablamos de inyectar células madre en personas.

La tecnología central de BrainStorm, NurOwn™, fue desarrollada mediante la colaboración entre el prominente neurólogo, profesor Eldad Melamed, (anterior responsable de Neurología del Centro Médico Rabin y miembro del Comité científico de la Fundación Michael J. Fox para la investigación del Parkinson), y el experto biólogo celular, el Doctor Daniel Offen, del Centro de Investigaciones Médicas Falsenstein de la Universidad de Tel-Aviv.

La tecnología NurOwn™ se basa en un nuevo protocolo de diferenciación que reprograma las células madres mesenquimatosas humanas adultas presentes en la médula espinal y capaces de autorenovación, para hacerlas madurar y convertirlas en muchos otros tipos de células funcionales.

Es importante notar, el uso de estas células madre, que están presentes en todas las personas, y que si bien tienen un uso limitado (a diferencia de las células embrionarias) presentan importantes ventajas como ser, mayor seguridad en su uso, y principalmente no generan dilemas éticos, en su utilización.

El procedimiento por tanto consta de la extracción de material intra-oseo, cultivo de las células de interés hasta lograr la cantidad deseada, luego un proceso propietario de BrainStorm , que hace que dichas células liberen las sustancias necesarias para detener el deterioro del sistema nervioso, y por último, se inyectan dichas células en los músculos afectados o en la espina dorsal directamente.

Todos estos procedimientos son realizados en un cuarto 100% estéril, que se ha creado en Jerusalem, y requieren de varios meses de preparación.

El equipo de investigación está entre los primeros del mundo en haber logrado con éxito la diferenciación in-vitro de células de médula espinal de adultos (tanto animales como humanas) en células similares a las neuronales capaces de liberar domapina, al igual que en células MSC-NTF capaces de liberar varios factores neurotróficos, incluyendo el factor neurotrófico derivado del glial (GDNF) y factores neurotróficos derivados del cerebro (BDNF). La capacidad para inducir células madre mesenquimatosas adultas autólogas en células MSC-NTF, hace que la tecnología NurOwn™ sea muy atractiva para tratar ALS y Parkinson al igual que la esclerosis múltiple y el daño en la espina dorsal. Como es de suponer, la tecnología NurOwn™ está protegida en todo el mundo por numerosas patentes.

Seguiremos esta nota publicando un estracto de la charla que tuvimos con el Doctor Harel en próximas ediciones.