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AT-1501 | ALS Therapy Development Institute
AT-1501 (CD40L) es una terapéutica de anticuerpos con datos preclínicos integrales y prometedores.
Bloquea la activación específica de células inmunes y protege los nervios contra la progresión de la ELA y la enfermedad de Alzheimer.
“El tratamiento potencial más efectivo probado en el Instituto de Desarrollo de Terapia en ELA.”
“El tratamiento potencial más efectivo probado en el Instituto de Desarrollo de Terapia en ELA.”
- Steve Perrin, Ph.D. CEO/CSO
Una necesidad no satisfecha
Una necesidad no satisfecha
La ELA es una enfermedad progresiva y fatal, neurodegenerativa, por lo general causa la muerte a los 3-5 años siguientes al diagnóstico. El único fármaco aprobado por la FDA para la ELA es el riluzol, que en el mejor de los casos prolonga la verdad la vida por 90 días. Existen pocos tratamientos potenciales en ensayos clínicos con ELA.
Lo que sabemos
En base a los datos, aproximadamente el 70% de las personas con ELA tienen una respuesta inmune en algún momento durante su progresión.
La ELA y tiende a progresar y a continuación entra en meseta, progresa y luego meseta. El sistema inmune puede ser muy activo durante las etapas de progresión y menos activos durante el etapas meseta. El sistema inmunológico parece estar implicada en ambas formas Familiar y Esporádica de ELA. Estos resultados hacen que la orientación de la respuesta inmune en la ELA sea extremadamente importante en el desarrollo de tratamientos eficaces de forma rápida para cualquiera con ELA.
Qué es el AT-1501?
Qué es el AT-1501?
AT-1501 es un anticuerpo terapéutico con datos preclínicos amplios y prometedores. Bloquea la activación de células inmunes específicas y puede proteger los nervios contra la progresión de la ELA.
¿Por qué estamos tan emocionados sobre AT-1501
¿Por qué estamos tan emocionados sobre AT-1501
En los ensayos preclínicos, AT-1501 ha producido los resultados más interesantes que hemos visto en los más de 300 fármacos probados desde el inicio de ALS TDI. En el modelo de ratón SOD1 estándar de oro:
AT-1501 amplió significativamente la vida; más allá de cualquier otra droga que haya avanzado en ensayo clínico humano en ELA.
AT-1501 retrasó la aparición de la enfermedad.
AT-1501 mejoró el peso corporal, señalizando que el músculo es más saludable.
AT-1501 mejoró el porcentaje de uniones neuromusculares que permanecen intactas, permitiendo al músculo permanecer funcional.
AT-1501 disminución de indicaciones de inflamación en los nervios y la médula espinal.
Todos estos datos se han reproducido consistentemente, mejorando nuestro entusiasmo y la confianza de que AT 1501 es uno de los mejores candidatos de drogas que se haya desarrollado para el avance de ensayos clínicos para la ELA.
Qué se necesita para avanzar en ella?
Qué se necesita para avanzar en ella?
Hemos estado desarrollando AT-1501 desde 2013. En la actualidad se está evaluando para la seguridad en primates no humanos. Para mover AT-1501 a través de una fase 2 de ensayos clínicos, tendremos que recaudar $ 30 millones.
En el ALS Therapy Development Institute, creemos que en la ELA, hay dos eventos distintos conducentes de la enfermedad que potencialmente pueden ser ralentizados o detenidos por el AT-1501
Mediante el bloqueo del ligando CD40 en las células T, AT-1501 está inhibiendo ambos eventos por:
Ayudando a mantener intacta la conexión en la unión neuromuscular ya que evita que los macrófagos la ataquen.
Ayudando a disminuir una población diferente de células T que causan neuro-inflamación y neuro-toxicidad. Así que en lugar de activar las células inmunes naturales en la médula espinal, los mantiene en silencio para que no ataquen la neurona y la eliminen.
Trabajo hasta la fecha
A DONDE VAMOS DESDE AQUÍ?
$ 300K Formulación es decir, la optimización de la estabilidad del fármaco después de la purificación y hacerlo lo más puro posible
$ 300K Liofilización es decir, convirtiendo fármaco de forma líquida en polvo, en forma de polvo es más estable, y pruebas de estabilidad.
$ 1,6 M Hacer una 800L GMP ** que sea de calidad adecuada para los seres humanos.
$ 150K proceso para desarrollar al vial AT-1501
$ 300K Empaquetar la droga a Vialer, que luego se empaqueta en todo el mundo para los ensayos
$ 750K- $ 1.5M Folio de IND *** w / FDA.
$ 1,5M Fase 1 Ensayo Clínico
$ 24M Fase 2 Ensayo Clínico
Una lección rápida en ensayos preclínicos y clínicos
La investigación preclínica no implica pruebas en seres humanos y es una etapa de la investigación que comienza antes de los ensayos clínicos. Los ensayos clínicos se llevan a cabo en una serie de pasos, llamados “fases”. Cada fase está diseñada para responder a una pregunta de investigación independiente.
Fase I: Los investigadores prueban un nuevo medicamento o tratamiento en un pequeño grupo de personas por primera vez para evaluar su seguridad, determinar un rango de dosis segura e identificar efectos secundarios.
Fase II: El medicamento o tratamiento se le da a un grupo mayor de personas para ver si es eficaz y también para evaluar su seguridad.
Fase III: La droga o el tratamiento se da a grandes grupos de personas para confirmar su eficacia, monitorear los efectos secundarios, compararlo con tratamientos de uso general, y recopilar información que permita que el medicamento o tratamiento sea usado de manera segura.
Fase IV: Los estudios se realizan después deque la droga o el tratamiento ha sido comercializado para reunir información sobre el efecto del fármaco en varias poblaciones y los efectos secundarios asociados con el uso a largo plazo.
Q2 2018 Q3 2018 Q4 2018 Q1 2019 Q2 2019
Es importante tener en cuenta que las líneas de tiempo en el mundo del desarrollo de medicamentos pueden cambiar con frecuencia y de manera significativa. El ritmo de desarrollo de fármacos puede verse afectado por variables tales como:
La realidad de que a veces hay resultados inesperados en el proceso científico.
La cantidad de fondos en lugar para avanzar de una etapa a la siguiente.
Cuatrimestres
Q1 2017
* Estudio PK = Estudio farmacocinético
** = GMP Buenas Prácticas de Fabricación
*** IND = Investigación solicitud de nuevo fármaco
Q2 2017 Q3 2017
$ 250K Estudio PK en primates no humanos * para ayudarnos a aprender como dosificar el AT -1501
Q4 2017
$ 1,5 M Estudio de Toxicidad en primates no humanos, donde los niveles de dosis son similares a / mayores que lo que se administrará a seres humanos, a fin de evaluar el efecto de la dosis.
Q1 2018
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