3.Terapia genetikoa

Ingeniaritza genetikoari esker, medikuntza molekularra sortu da. Askoz potentzia handiagoko diagnosi-metodoak garatzeaz gain, terapia genikoa deritzona sortzeko bidea emango du. Terapia horrek gaixotasun hereditarioak behin betiko sendatzea da helburu.

Terapia genikoan, zenbait gene sartzen dira pazientearen gorputzean, haren genomaren akatsak konpontzeko. Esan dezakegu gene normal bat sartzen dela pazientearen organo akastuneko zeluletan, zuzen funtzionatzen ez duen genea ordezkatzeko.

Terapia hori bi modutan aplika daiteke: in vivo eta ex vivo.

Gaixotasun genetikoak sendatzeko konponbiderik onena da, dena den bi erronka sortzen ditu:

• Erronka teknikoak (gene bat zelula mota jakin batean sartu eta zuzen adieraztea lortu behar da)
• Segurtasun-arazoak (erabiltzen diren birusek inmunitate-erantzun hilgarriak eragin ditzakete edo minbizia sortu).

Senda daitezkeen gaixotasunen artean burbuila-umeen gaixotasuna (inmunoeskasia konbinatu larria ) dago.