NurOwn™-BrainStorm en ISRAEL

TESTIMONIOS

Participan 200 pacientes del ensayo en fase III de NurOwn®

El estudio inició en agosto del 2017 para evaluar la seguridad y la eficacia de la administración repetida de la terapia NurOwn® (células MSC-NTF), que se basa en el trasplante de células estromáticas mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de la médula ósea, que están enriquecidas con la propia médula ósea del paciente, propagada Ex vivo e inducido a secretar factores neurotróficos (FNT).

El autólogo NurOwn® (células MSC-NTF) se trasplanta al paciente por vía intratecal mediante punción lumbar estándar, donde se espera que las neuronas y las células gliales capten los factores neurotróficos secretados por las células trasplantadas.

Los factores neurotróficos (FNT) son potentes factores de supervivencia para las neuronas embrionarias, neonatales y adultas y se consideran posibles candidatos terapéuticos para la ELA. Se espera que la administración de múltiples FNT al entorno inmediato de las neuronas afectadas en pacientes con ELA mejore su supervivencia y, por lo tanto, disminuya la progresión de la enfermedad y alivie los síntomas. Las células estromales mesenquimales secretoras de NTF (células MSC-NTF) son un nuevo enfoque terapéutico celular destinado a administrar eficazmente los NTF directamente en el sitio del daño en pacientes con ELA.

Los participantes que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión serán aleatorizados y se someterán a aspiración de médula ósea. El MSC de los participantes asignados al azar al grupo de tratamiento se inducirá en células MSC-NTF. Los participantes se someterán a un total de tres trasplantes intratecales (IT) con NurOwn® (células MSC-NTF) o placebo correspondiente en tres intervalos bimensuales

Tipo de estudio: intervencionista (ensayo clínico)

Matrícula estimada: 200 participantes.

Asignación: Aleatorizada

Modelo de intervención: Asignación paralela.

Descripción del modelo de intervención: Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo

Enmascaramiento: cuádruple (participante, proveedor de atención, investigador, asesor de resultados)

Descripción de enmascaramiento: este es un estudio doble ciego donde los investigadores, los participantes y todo el patrocinador y el personal de CRO involucrados en la conducta, la gestión de datos o el análisis del estudio permanecerán cegados a las asignaciones de tratamiento

Propósito principal: Tratamiento

-Título oficial: Un estudio multicéntrico de fase 3, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración repetida de NurOwn® (células madre mesenquimáticas autólogas que secretan factores neurotróficos) en participantes con ELA

-Fecha de inicio del estudio actual: 28 de agosto de 2017

-Fecha de finalización primaria estimada: 30 de julio de 2019

-Fecha estimada de finalización del estudio: 30 de julio de 2020

La Técnica de NurOwn Presentación

NurOwn consiste en células autólogas del estroma mesenquimal (MSC) inducidas para diferenciarse en células secretoras de factores neurotróficos (MSC-NTF) derivados tanto de la GLÍA (GDNF) como del CEREBRO (BDNF)

BrainStorm Cell ha validado el proceso de crioconservación para las células NurOwn, que preserva las MSC recolectadas de los pacientes al congelarlas en nitrógeno líquido. Esto evita que los pacientes tengan que someterse a procedimientos de recolección repetidos para producir dosis adicionales de células NurOwn.

Ensayo fundamental de fase 3 de la administración repetida de células autólogas MSC-NTF en ELA

Time to Go Long on BrainStorm Cell Therapeutics?

FDA Approves Clinical Trial of Novel Stem Cell and Gene Therapy to Stall Progression of ALSAl final del documento también se incluyen comentarios poco favorables sobre el tema,aunque de una fuente de prestigio,ésto con el fin de que la información se tome con reservas.Noticias :: ACLARACIÓN SOBRE LA NOTICIA

“Científicos israelíes consiguen frenar por primera vez la ELA”

UN RABINO ORTODOXO PUEDE SER EL PRIMER PACIENTE DE ELA CURADO POR UNA DROGA ISRAELÍ

Terapia israelí para la ELA da esperanza a muchos, incluido el rav Rafael Shmuelevitz

Aunque olvidaron mencionar que el Rabí tenía Miastenia Gravis asociada a su ELA y que se le administró por uso compasivo

Efectos clínicos de seguridad y de células madre mesenquimales que secretan el factor neurotrófico Trasplante en pacientes con esclerosis lateral Amiotrófica

Resultados de la Fase 1/2 y Ensayos Clínicos 2a

Panayiota Petrou, MD1; Yael Gothelf, PhD2; Zohar Argov, MD1; Marc Gotkine, MD1; Yossef S. Levy, PhD2; Ibrahim Kassis, PhD1; Adi Vaknin-Dembinsky, MD1; Tamir Ben-Hur, MD1; Daniel Offen, PhD2,3; Oded Abramsky, MD1; Eldad Melamed, MD † 2,4; Dimitrios Karussis, MD, PhD1

Resúmen

Importancia

Los estudios preclínicos han demostrado que los factores de crecimiento neurotróficos (NTFS) extender la supervivencia de las neuronas motoras en la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) y que el total de salida de estos factores neurotróficos tiene un fuerte efecto sinérgico. Hemos desarrollado un método basado en la cultura para la inducción de las células madre mesenquimales (MSC) para secretar factores neurotróficos. Estas células MSC-NTF han demostrado ser protectora en varios modelos animales de enfermedades neurodegenerativas.

Objetivo

Determinar la seguridad y la posible eficacia clínica de autólogo MSC-NTF células trasplante en pacientes con ELA.

Diseño, lugar y participantes en estos estudios de etiqueta abierta de prueba de concepto, los pacientes con ELA se inscribieron entre junio de 2011 y octubre de 2014 a Centro Médico Hadassah en Jerusalén, Israel. Todos los pacientes fueron seguidos durante 3 meses antes del trasplante y 6 meses después del trasplante. En la parte media de fase del ensayo, se inyectaron 6 pacientes con ELA en fase inicial por vía intramuscular (IM) y 6 pacientes con enfermedad más avanzada se trasplantaron por vía intratecal (IT). En la segunda etapa, un estudio de escalada de dosis de fase 2 bis, 14 pacientes con ELA en etapa temprana recibió un IM combinado y TI trasplante de células autólogas MSC-NTF.

Intervenciones Los pacientes se les administró una dosis única de células MSC-NTF.

Principales resultados y las mediciones

Los criterios de valoración primarios de los estudios fueron la seguridad y la tolerabilidad de esta terapia celular. Los objetivos secundarios fueron los efectos del tratamiento en varios parámetros clínicos, como la Clasificación Funcional puntuación en la escala-Revisada la ELA y la función respiratoria.

Resultados

De los 12 pacientes en el ensayo de fase 1/2 y los 14 pacientes en el ensayo de fase 2 bis de entre 20 y 75 años, se encontró que el tratamiento sea seguro y bien tolerado durante el período de seguimiento del estudio. La mayoría de los efectos adversos fueron leves y transitorios, sin incluir ningún efecto adverso grave relacionado con el tratamiento. La tasa de progresión de la capacidad vital forzada y de la Clasificación Funcional puntuación en la escala-Revisado ELA en el IT (IT o IM +) tratados con los pacientes se redujo (porcentaje de la capacidad vital de -5,1% a -1,2% / mes predicho de la, P <.04 y desde -1.2 a 0.6 ALS Functional Rating Scale-Revised puntos / mes, P = .052) durante los 6 meses siguientes MSC-NTF trasplante de células vs el período de pre-tratamiento. De estos pacientes, 13 (87%) se definieron como respondedores a cualquiera ALS Clasificación Funcional Scale-Revised o la capacidad vital forzada, que tiene al menos una mejora del 25% a los 6 meses después del tratamiento en la pendiente de la progresión.

Conclusiones y Relevancia

Los resultados sugieren que la TI y la administración IM de las células MSC-NTF en pacientes con ELA es seguro y proporcionan indicios de posibles beneficios clínicos, para ser confirmados en ensayos clínicos futuros.

Identificadores de ensayos registro en ClinicalTrials.gov: NCT01051882 y NCT01777646

Nueva esperanza en la lucha contra el ALS, Conversamos con el Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

07/02/2012 Editor Ciencia, Medicina, Startups

Esta es una de las notas que no terminan aquí, la experiencia de esta entrevista fue realmente impactante, por lo fuerte del tema, y por el inmenso potencial tecnológico del que fuimos testigos. Ubicada en la ciudad de Petach Tikva, BrainStorm Cell Therapeutics, una startup biotecnológica, presento los primeros resultados de sus ensayos clínicos en pacientes humanos de una nueva terapia contra el ALS llamada NurOwn™. BrainStorm, a la vanguardia en investigación en este campo, se consolida como pionero en la búsqueda de tratamientos para esta terrible enfermedad. No entraremos en los detalles de la ELA, solo mencionar a uno de los científicos más importantes de nuestra época: Stephen William Hawking, quien padece esta enfermedad. Hawking es un caso especial también, ya que habitualmente la esperanza de vida promedio no supera los cinco años. Para entender de que se tratan estos increíbles avances, que es lo que se está haciendo, y que niveles de progreso se han alcanzado, es que visitamos al Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

BrainStorm Cell Therapeutics es una compañía de biotecnología que desarrolla productos terapéuticos a partir de células madre de adultos derivadas de células de médula ósea “autólogas” (de uno mismo), para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

El Doctot Harel se muestra convencido de la eficacia de NurOwn™ en lo que ellos llaman una terapia que permita detener o desacelerar el proceso degenerativo que produce el ALS.

Las pruebas se han realizado hasta el momento en Israel en cuatro pacientes, y seguirán en Estados Unidos(hay que entender que las regulaciones para proceder con ensayos clínicos en humanos son rigurosamente estrictas, por lo que el avance en las investigaciones se hace lento.) Los primeros resultados son muy alentadores, nos dice Harel, ya que hemos demostrado que el tratamiento es seguro y no presenta efectos adversos, cosa para nada trivial cuando hablamos de inyectar células madre en personas.

La tecnología central de BrainStorm, NurOwn™, fue desarrollada mediante la colaboración entre el prominente neurólogo, profesor Eldad Melamed, (anterior responsable de Neurología del Centro Médico Rabin y miembro del Comité científico de la Fundación Michael J. Fox para la investigación del Parkinson), y el experto biólogo celular, el Doctor Daniel Offen, del Centro de Investigaciones Médicas Falsenstein de la Universidad de Tel-Aviv.

La tecnología NurOwn™ se basa en un nuevo protocolo de diferenciación que reprograma las células madres mesenquimatosas humanas adultas presentes en la médula espinal y capaces de autorenovación, para hacerlas madurar y convertirlas en muchos otros tipos de células funcionales.

Es importante notar, el uso de estas células madre, que están presentes en todas las personas, y que si bien tienen un uso limitado (a diferencia de las células embrionarias) presentan importantes ventajas como ser, mayor seguridad en su uso, y principalmente no generan dilemas éticos, en su utilización.

El procedimiento por tanto consta de la extracción de material intra-oseo, cultivo de las células de interés hasta lograr la cantidad deseada, luego un proceso propietario de BrainStorm , que hace que dichas células liberen las sustancias necesarias para detener el deterioro del sistema nervioso, y por último, se inyectan dichas células en los músculos afectados o en la espina dorsal directamente.

Todos estos procedimientos son realizados en un cuarto 100% estéril, que se ha creado en Jerusalem, y requieren de varios meses de preparación.

El equipo de investigación está entre los primeros del mundo en haber logrado con éxito la diferenciación in-vitro de células de médula espinal de adultos (tanto animales como humanas) en células similares a las neuronales capaces de liberar domapina, al igual que en células MSC-NTF capaces de liberar varios factores neurotróficos, incluyendo el factor neurotrófico derivado del glial (GDNF) y factores neurotróficos derivados del cerebro (BDNF). La capacidad para inducir células madre mesenquimatosas adultas autólogas en células MSC-NTF, hace que la tecnología NurOwn™ sea muy atractiva para tratar ALS y Parkinson al igual que la esclerosis múltiple y el daño en la espina dorsal. Como es de suponer, la tecnología NurOwn™ está protegida en todo el mundo por numerosas patentes.

Seguiremos esta nota publicando un estracto de la charla que tuvimos con el Doctor Harel en próximas ediciones.

COMENTARIO EN FBK

Daniel Viñales Perdon estan hablando de un medicamento NurOwn o es un tratatamiento no entiendo, yo hable ya con los de Israel y primero te piden q deposiotes 32.000 dolares para empezar a hablar, esto pense q era un medicacion, si podes ser mas especifica te lo agradesco.

De Adela Cv en Facebook

Desde la Asociación nos hemos puesto en contacto con Salvador Martínez, investigador del Instituto de Neurociencias de la UMH, que llevan alrededor de 12 años investigando acerca de la ELA. Le hemos consultado en relación a la información que apareció hace poco de una investigación y resultados prometedores en Israel.

Nos ha mandado la carta que les ha hecho llegar a estos supuestos investigadores mostrándoles su absoluta indignación. Os la transmitimos a todos para que podamos cada uno decidir. Como siempre en la Asociación estamos a vuestra disposición.

De la Fundación Diógenes para la investigación de la ELA

En enero se les preguntó a los investigadores con los que estamos colaborando información sobre estas células y esto que reenvío es parte de la respuesta del doctor Salvador Martínez, Director de la cátedra ELA del INA.

"Lo siento esto es una cortina de humo detrás de palabras elegidas para parecer importantes: NurOwn por ejemplo es para emular autonutrición,

Lo siento, pero es una barbaridad detrás de otra y no encuentro nada donde digan como las ponen, donde, después de qué....creo que desgraciadamente es un nuevo caso de charlatanismo...!!!!...si bien hay alguna base científica en esto porque hay algunos científicos implicados...entre ellos colaboradores del Slavin!!!....pero que están guiados por "Bissneros" como es el director de la compañía que se anuncia en la WEb....UN NEGOCIO QUE BAJO UNA APARENTE IMAGEN DE TERAPIA POSIBLE LO QUE QUIERE ES HACER DINERO!!! lo que esta claro en el "display" propagandístico.

Lo malo de esto es que cuando haya algo de verdad (obtenido como hay que hacerlo) no va a ser interesante, incluso a lo peor ni siquiera contemplado como posibilidad, porque todo va a estar ya descontado por esta pandilla de bandoleros.....lo siento pero esto es según mi opinión lo que esta pasando (el silencio en estos tema y hoy por hoy es lo mejor.......ya tenemos otra cola de gente que querrá "curarse" en Israel.

Salvador Martínez MD PhD Experimental Embryology Lab

Instituto de Neurociencias UMH-CSIC Campus de San Juan 03550-San Juan de Alicante

Elena Contreras Directora de Fundación Diógenes para la investigación de la ELA. www.fundacionela.com