2-Estudios con Células Madre | NEURALSTEM |

Durante un inaudito periodo de dos años, las células madre han frenado la progresión de la ELA, una enfermedad devastadora con una tasa de supervivencia de 2 a 5 años, en un pequeño grupo de pacientes.

"Hemos extendido la vida de los pacientes con ELA y mejorado significativamente la calidad de sus vidas. Ahora están viviendo vidas de alta calidad con esta enfermedad ", dice el CEO de Neuralstem Richard Garr.

Durante 700 a 800 días, las células madre neurales fetales, cultivadas por Neuralstem, han disminuido sustancialmente la degeneración muscular, el sello distintivo de la ELA en seis pacientes. No ha habido "ningún avance significativo de la enfermedad " en estos pacientes, dice la presidente de la Asociación Neurológica Americana Eva Feldman. Esto es raro, dice Feldman, quien es la investigadora principal del estudio y director de investigación de la Clínica de ELA en la Universidad de Michigan Health System.

Antes de la cirugía, los seis que respondieron extraordinariamente tenían enfermedad de sólo dos años de evolución. Todos ellos también padecían de complicaciones de habla y deglución debidas a "ELA bulbar." Otros nueve pacientes, ocho de los cuales o bien tenían ELA bulbar o la enfermedad avanzada de más de cinco años, no respondieron. Así que las mejoras sólo parecen ocurrir en pacientes en una fase temprana de la enfermedad.

Sin embargo, la FDA restringió estrictamente el número de células madre permitidos en esa etapa. Millones de células pronto serán dados a nuevos pacientes.

Feldman fue entrevistada después de la presentación de los nuevos datos, el 17 de mayo a los investigadores en el Congreso de la Sociedad Neurológica de Rumania. El ensayo de fase I, realizado en la Universidad de Emory, consistió en la administración de las células madre de la médula espinal de un feto humano a la región inferior (lumbar) de la médula de nueve pacientes con ELA, en la región cervical superior a tres pacientes con ELA, y en ambas regiones a los tres pacientes restantes.

En febrero el progreso del ensayo convenció a la FDA de dar luz verde a un ensayo de fase 2, que se espera comenzar este verano. Esta prueba dará a 15 nuevos pacientes más millones de células, y pondrá a prueba la eficacia. El ensayo de fase I, diseñado simplemente para probar la seguridad, dio a los pacientes sólo "una décima parte de las dosis celulares" que el equipo deseaba para el impacto terapéutico, dice Garr.

La primera gran sorpresa se produjo con la más impresionante respuesta de la prueba, con Ted Harada, de Atlanta, que no podía caminar sin un bastón antes de recibir un millón de células, 500.000 a cada lado de la espina dorsal baja. En cuestión de meses, en marzo de 2011 había abandonado el bastón y participó en una caminata de 2.5 millas, las acción considerada sin precedentes en los círculos médicos. (Notas Feldman: ". Eso es un eufemismo") En agosto de 2012, Harada se convirtió en el último de los tres pacientes en recibir una segunda dosis de células, esta vez, a la médula espinal superior.

Harada dirigió la atención del público en general para el ensayo. Pero la clase médica ya había demostrando un "interés sustancial", dice Feldman. Esto se acentuó después de que los primeros resultados fueron publicados en la revista Stem Cells . ¹ Los resultados se continúan manteniendo constantes. Dice Garr: "Nadie ha visto jamás datos como estos."

Las células, se inyectan en uno o ambos lados de la parte inferior (lumbar), de la médula espinal de los pacientes en la primera parte del ensayo de fase I, parecen haber sobrevivido en los seis pacientes que respondieron el tiempo suficiente para bombear dosis terapéuticas de neurotrofinas, productos químicos naturales que protegen a las neuronas de una mayor degeneración. Sin embargo, las autopsias revelan que las células madre también parecen diferenciarse en neuronas, y conectar sinápticamente, como lo hicieron en los modelos animales, ² un desarrollo significativo.

"Las células maduran y se forman conexiones sinápticas en neuronas motoras enfermas en la médula espinal de los modelos animales de ELA. Es notable en realidad ", dice Feldman. "Ningún fármaco de molécula pequeña ha demostrado ser eficaz en el hombre, y tampoco ningún fármaco de molécula pequeña había mostrado la preservación histológica y de la función fisiológica que las células madre tienen en modelos animales de ELA."

El manuscrito en el resultado final será presentado a una revista muy pronto, dice.

En el ensayo de fase 2 de este verano, Feldman dará más millones de células a 15 pacientes más con ELA. La mayoría recibirán las células en la columna superior, aunque tres recibirán las células tanto en la parte superior e inferior de la columna vertebral. La columna vertebral superior es crítica.La mayoría de los pacientes con ELA mueren cuando la enfermedad ataca a los músculos que controlan sus pulmones.