La FDA aprueba Edaravone para tratar la ELA

La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos aprobó hoy Radicava (edaravone) para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica - ELA.- Es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA ahora tengan una opción adicional

"Después de aprender sobre el uso de edaravone para tratar la ELA en Japón, rápidamente nos comprometimos con el desarrollador de drogas sobre la presentación de una aplicación de comercialización en los Estados Unidos", dijo Eric Bastings, MD, subdirector de la División de Productos de Neurología en el Centro de la FDA Para la Evaluación e Investigación de Medicamentos. "Este es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA ahora tengan una opción adicional".

Radicava es una infusión intravenosa administrada por un profesional de la salud. Se administra con un ciclo de tratamiento inicial de dosificación diaria durante 14 días, seguido de un período libre de fármaco de 14 días. Los ciclos de tratamiento subsiguientes consisten en dosificación en 10 de 14 días, seguida de 14 días sin fármaco.

La eficacia de edaravone para el tratamiento de la ELA se demostró en un ensayo clínico de seis meses llevado a cabo en Japón. En el ensayo, 137 participantes fueron asignados al azar a recibir edaravona o placebo. En la semana 24, los individuos que recibieron edaravona disminuyeron menos en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron un placebo.

Las reacciones adversas más comunes notificadas por los participantes de los ensayos clínicos que recibieron edaravona fueron hematomas (contusión) y trastornos de la marcha.

Radicava también está asociada con graves riesgos que requieren atención médica inmediata, como urticaria, hinchazón o falta de aire, y reacciones alérgicas al bisulfito de sodio, un ingrediente de la droga. El bisulfito de sodio puede causar síntomas anafilácticos que pueden poner en peligro la vida de personas con sensibilidad a los sulfitos.

La FDA otorgó este medicamento la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Radicava a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

¿Qué es Edaravone? Ver video

Preguntas frecuentes sobre Radicava ™ (Edaravone)

¿Qué es Radicava?

Radicava ™ (edaravone) es un medicamento recetado aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para tratar a las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En los ensayos clínicos, algunas personas que recibieron Radicava mostraron un descenso significativamente menor de la función física en comparación con el placebo, según lo evaluado por la Escala de Evaluación Funcional de ALS (ALSFRS-R), un instrumento de calificación validado para monitorear la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA.

¿Qué efectos tendrá Radicava para las personas con ELA? ¿Qué significa su tratamiento?

Aunque Radicava no es una cura, puede ser un avance importante en ayudar a las personas a vivir con la enfermedad. Debido a que las personas con ELA experimentan tasas variables de progresión, disminuir la disminución de esa pérdida de función es importante. Dependiendo del nivel de función de una persona cuando comienzan el tratamiento, el impacto que Radicava demostró en los ensayos clínicos podría traducirse en potencialmente ayudar a las personas a preservar la función más tiempo.

¿Cuál es la dosis recomendada de Radicava?

Radicava se administra vía infusión intravenosa. De acuerdo con la Información de Prescripción, Radicava se administra en ciclos de 28 días por infusión intravenosa. Toma 60 minutos para recibir cada dosis de 60 mg. Para el ciclo inicial, el tratamiento se infunde durante 14 días consecutivos, seguido por un período de dos semanas libres de fármacos. Todos los ciclos posteriores se infunden durante 10 días dentro de un período de 14 días, seguido por un período libre de fármaco de dos semanas.

¿Qué datos formaron la base para la aprobación de la FDA?

El estudio MCI186-19 fue el estudio pivotal de Fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad de Radicava comparado con placebo en 137 personas con ELA. En el estudio, después de un período de 12 semanas de pre-observación, los pacientes elegibles fueron aleatorizados 1: 1 para recibir Radicava 60 mg por vía intravenosa durante 60 minutos o placebo durante una fase doble ciego controlada con placebo de seis meses. El criterio de valoración primario para el estudio fue el cambio en la puntuación ALSFRS-R desde la línea de base hasta seis meses.1

¿Hubo problemas con la seguridad?

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en más del 10 por ciento de los pacientes, y fueron mayores que el placebo, fueron moretones (contusión), dificultad para caminar (alteración de la marcha), dolor de cabeza, inflamación de la piel (eczema) y erupción cutánea (dermatitis de contacto).

Reacciones de hipersensibilidad

Se han producido reacciones de hipersensibilidad en pacientes que reciben Radicava y pueden ocurrir después de la administración.

Los pacientes deben ser monitoreados cuidadosamente, ya que estas reacciones pueden ocurrir. Si ocurren reacciones de hipersensibilidad, descontinúe Radicava, reciba el tratamiento por el estándar de la atención, y supervise hasta que los síntomas y los signos resuelvan. Notifique a su médico inmediatamente

Acceso al tratamiento Radicava

¿Qué compañía fabricará y distribuirá Radicava?

Se ha establecido Mitsubishi Tanabe Pharma American (MT Pharma, o MTPA), con sede en Jersey City, N.J., para comercializar productos farmacéuticos aprobados de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (con sede en Osaka, Japón) en el mercado estadounidense.

¿Cómo puedo obtener Radicava?

Basándose en la información actual, se prevé que Radicava estará disponible en los Estados Unidos en agosto de 2017; Sin embargo, MTPA ha esbozado varios pasos que puede tomar ahora para poder acceder a Radicava cuando esté disponible:

Al igual que otros medicamentos aprobados por la FDA, Radicava requiere una receta de su profesional de la salud. Hable con él / ella para determinar si Radicava es un tratamiento adecuado para usted. Si es así, te darán una receta.

¿Por qué Radicava no está disponible inmediatamente después de la aprobación de la FDA?

Aunque MTPA está tomando varios pasos para acelerar la importación de Radicava a los Estados Unidos, hay ciertas porciones de la compleja cadena de suministro que no se pudo hacer antes de la aprobación. Por ejemplo, la aprobación de la FDA de la planta de fabricación y ciertas autorizaciones aduaneras requeridas.

MTPA está trabajando para importar la medicina a los Estados Unidos tan pronto como sea posible. Además de fabricar cientos de miles de bolsas intravenosas antes de la aprobación de la FDA, y tomando medidas para preparar la logística antes de tiempo, su plan es el transporte aéreo Radicava para acelerar aún más el suministro de la medicina de Japón, donde se fabrica.

¿Cuánto costará Radicava?

El precio de lista del medicamento es de Mil Dls por infusión, 11 Mil Dls por ciclo de dosificación, lo que equivale a 146 Mil Dls por año. Para obtener más información, póngase en contacto con MT Pharma en www.mt-pharma-america.com o llame al 844-772-4548.

¿Puedo obtener Radicava antes de agosto?

Tan pronto como llegue a los Estados Unidos y se entregue a los centros de tratamiento y / o consultorios médicos, los pacientes tendrán acceso. Basándonos en la información actual, esperamos que Radicava esté disponible en agosto.

¿Puedo tomar Radicava mientras esté en Riluzol?

Siempre debe consultar con su médico, pero MT Pharma declaró que el 90% de los pacientes involucrados en su ensayo clínico J-19 estaban en Riluzole durante el ensayo, y no hay una contraindicación.

Se cree a esta droga Edaravone capaz de actuar como un eliminador de radicales libres, un compuesto que funciona mediante la eliminación de residuos tóxicos generado como subproducto normal de la función celular. En la ELA se piensa que estos subproductos no se eliminan tan eficazmente y el compuesto puede ser neuroprotector mediante el alivio de los efectos de este estrés oxidativo. El incremento en el estrés oxidativo se cree dañan las neuronas motoras (células que mueren en la ELA).

Historia del Edaravone

Originalmente, la Edaravone fue aprobada en Japón para tratar los ACV. Un estudio de fase III, controlado con placebo, doble ciego (MCI186-J16) se llevó a cabo en personas que viven con ELA para confirmar la seguridad y eficacia de la Edaravone. Este estudio mostró que la Edaravone no fue significativamente diferente del placebo utilizando en la escala funcional ELA (ALS-NIF-R). Los investigadores llevaron a cabo otro ensayo de fase III con un sub-grupo de personas que viven con ELA que tenían una mayor funcionalidad básica. Los resultados demostraron que las personas que viven con ELA que presentaban una capacidad vital forzada de> 80% y menos de 2 años de enfermos mostraron el mayor beneficio con una mejoría estadísticamente significativa en los (ALS-NIF-R). También se estableció en un estudio exploratorio que la Edaravone no tiene ningún beneficio del tratamiento en casos más avanzados de ELA.

En 2015, la Edaravone fue aprobada para su uso como tratamiento para la ELA en Japón y Corea del Sur que usan inyecciones intravenosas de la droga. En el mismo año, la Comisión Europea y la FDA lo designó fármaco huérfano . La Ley de Medicamentos Huérfanos da un estatus especial a un medicamento que trata una enfermedad rara como la ELA y da incentivos para las empresas farmacéuticas para desarrollar dicho fármaco. Mitsubishi Tanabe Pharma sigue muy de cerca los efectos de la Edaravone en una encuesta posterior a su comercialización, una vez que ha sido aprobada. Esto debería arrojar luz sobre si o no el fármaco mejora la supervivencia.

Treeway BV en los Países Bajos, bajo el liderazgo de los co-fundadores Bernard Muller y Robbert Ene Stuit están a punto de comenzar una fase II / III de ensayo clínico para probar una versión oral de la Edaravone (TW001). Tomar el medicamento por vía oral sería menos invasiva y más conveniente para el tratamiento de la ELA en comparación con las infusiones intravenosas de la droga. El estudio de eficacia TW001 es un estudio europeo, por lo que sólo pueden participar las personas que viven en las proximidades de los sitios participantes.