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"Ensayo de una terapia con células madre para la ELA"
Dra.Eva Feldman (Universidad de Michigan)
Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica. "Donde los científicos crean curas"
Ensayo de Fase 2 con células madre en ELA
Dra. Eva Feldman, M. D., Ph.D. Cátedra de Neurología en el Russell N. DeJong
Directora del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica
EXTRACTO:
Dra. Feldman:
Hemos completado el ensayo clínico de fase 1, en el que trasplantamos células madre en la médula espinal de pacientes con ELA. Estoy muy contenta de anunciar que ahora estamos a mitad de camino en la fase 2 del ensayo clínico. Hemos completado, entre la fase 1 y la fase 2 del ensayo, 28 cirugías. La semana pasada completamos nuestra cirugía vigésimo octava, donde inyectamos 8 millones de células madre en la médula espinal superior de un paciente con ELA. En este punto el ensayo está progresando muy bien.
Esperamos completar nuestro estudio de fase 2 este verano, y esperamos comenzar nuestro próximo ensayo ya sea a finales de este año o al comienzo de 2015. Así, con la fase 1 hecha, la fase 2 a mitad de camino; estamos muy ansiosos de comenzar la fase 3.
22 de octubre 2013 La Dra. Eva Feldman ofrece una conferencia sobre su trabajo en la lucha contra la ELA en la Universidad de Michigan
22 de octubre 2013 La Dra. Eva Feldman ofrece una conferencia sobre su trabajo en la lucha contra la ELA en la Universidad de Michigan
Estoy muy contenta de estar aquí esta noche para hablar de algo que realmente es mi pasión; la ELA y el ensayo clínico que actualmente estamos haciendo aquí en Michigan.
Decidimos probar una idea inusual. Colocar células madre en esta área enferma en la médula espinal y ver si las células madre podrían ofrecer cierta protección.
Para este ensayo se utilizaron células madre neurales o células progenitoras neurales. Hicimos crecer estas células progenitoras neurales en una placa de Petri en nuestro laboratorio y las teñimos de verde. Encontramos que ellas sacaban estas hermosos neuronas y axones, o procesos nerviosos.
En este caso, estos puntos rojos son sinapsis, que son los contactos entre neuronas.Así que las células crecen en el plato y también hacen contacto entre sí.
Nuestras primeras series de experimentos fueron muy simples. Tomamos ratas y simplemente pusimos las células madre verdes en la médula espinal de una rata ELA.
He aquí lo que sucedió: Estas células madre se integran en la médula espinal y pueden convertir células nerviosas cómo pueden ver aquí y encender hermosos procesos nerviosos.
No todas ellas se convierten en células nerviosas, pero un gran porcentaje se convierte en células nerviosas. En la médula espinal, estas células nerviosas rodean la neurona motora enferma. Una vez realizados estos contactos, estas neuronas motoras siguen viviendo.
Así que, las células madre colocadas en la médula espinal de ratas con ELA causaron la supervivencia de estas neuronas motoras. Estábamos muy entusiasmados con eso.
Esto también permitió a las ratas tener una función continuada y a no morir tan rápidamente de su enfermedad.
Entonces empezamos una serie de estudios utilizando mini-cerdos. Estos cerdos lo hacen bien. Las células madre de hecho permanecieron alojadas en su sitio de la inyección, como se muestra aquí. Estas NO causaron tumores y se integraron en las médulas espinales en los cerdos de la misma manera que en las ratas.
En enero de 2010, iniciamos el primer uso aprobado por la FDA de células madre. Estoy muy contenta de decir que nuestro primer ensayo está terminado. Fue un ensayo de seguridad de fase 1. Estoy muy contenta de decirles que no hemos visto eventos quirúrgicos adversos en los primeros 15 pacientes, que fueron sometidos a 18 cirugías.
Quiero hacer hincapié en que estos resultados son muy preliminares. Lo hemos hecho en un número pequeño de pacientes hasta el momento.
Sin embargo, nuestros resultados sugieren que los pacientes con una corta duración de la enfermedad y sin problemas para hablar o tragar antes de someterse a la cirugía, pueden mostrar estabilización de la enfermedad. Esto es en realidad una primera vez para la ELA y estamos muy emocionados.
La Fase 2 de este ensayo fue aprobada en mayo de este año. Se nos ha permitido pasar de 5 inyecciones a 20 inyecciones. Y desde el medio original de un millón de células madre, algunos pacientes estarán recibiendo hasta 16 millones de células madre. Así que vamos a ser capaces de dar más inyecciones y más células madre.
En mi mente, esto es realmente un pedazo de esperanza en el desarrollo de esta terapia para los pacientes con ELA.
Resultados del ensayo Fase 1 de ELA de la Nueva Terapia con células madre Presentado por Representante de Neuralstem en el Simposio Keystone : "Ingeniería Celular destino y función" en Olympic Valley, California. Posted by: Maureen Newman April 10, 2014 FUENTE>>>
Neuralstem, una compañía que se especializa en la producción de cantidades comerciales de las células madre neurales del cerebro y la médula espinal, presentó públicamente los resultados de su ensayo clínico de fase 1 que implican a la ELA en el Symposia Keystone "Ingeniería Celular destino y función" desde abril 6 hasta 11 en Olympic Valley, California.
Los resultados fueron publicados en la revista Annals of Neurology, a mediados de marzo, pero la investigadora principal Eva Feldman, PhD, MD, discutió los resultados del ensayo con las células madre NSI-566 de Neuralstem para ELA durante un taller sobre "El progreso clínico de terapias con células madre" en el simposio
El ensayo de fase 1 es el primero de su tipo que utiliza trasplante intraespinal de células madre . Comenzado en enero de 2009, los pacientes fueron evaluados sobre la seguridad del trasplante intraespinal de células madre neurales en la columna vertebral humana, así como para la mejoría de la función muscular y la reducción del dolor.
"Aunque se trataba de un ensayo de fase I, datos de resultados funcionales fueron recogidos con el fin de evaluar la seguridad, realizamos análisis secundarios de estos datos como un medio para obtener una perspectiva de cómo las tasas de progresión de la enfermedad afectan el trasplante celular y para informar sobre la evaluación de resultados en los enfoques de fases de prueba futuras ", dijo la Dra. Feldman.
Estos análisis secundarios revelaron potenciales ventanas terapéuticas que sugieren beneficios de más y múltiples inyecciones durante el tratamiento, lo cual es consistente con la hipótesis pre concebida para un mecanismo de acción neuroprotector para la terapia.
La Dra. Feldman señaló que "En general, el 50% de los pacientes en el ensayo mostró una mejoría a través de múltiples medidas clínicas en los mismos puntos de tiempo." Seis de los pacientes inscritos hicieron historia al ser los primeros en recibir trasplantes cervicales de células madre; tres de estos pacientes también fueron los primeros en ser trasplantado a lo largo de la longitud de su columna vertebral, tanto en las regiones lumbar como cervical.
"La finalización de este estudio de fase 1 es un hito importante para el ensayo de la terapia de células madre para la ELA intraespinal", dijo Jonathan Glass, MD, investigador principal en sitio de la Escuela de Medicina de la Universidad Emory. "Hemos demostrado ahora que el procedimiento es seguro para las inyecciones tanto en la zona lumbar como en la cervical, lo que nos permite seguir adelante con un programa agresivo para probar si este tratamiento va a mejorar el curso de la enfermedad en pacientes con ELA."
Además de los resultados del ensayo de fase 1, la Dra. Feldman también actualizó a los asistentes a la sesión sobre los avances de la Fase 2 de los ensayos clínicos de Neuralstem para evaluar la seguridad de trasplantar una dosis máxima tolerada de células madre derivadas de médula espinal humana en la médula espinal de pacientes con ELA.
Hasta el momento, desde el inicio del estudio en mayo de 2013, 11 pacientes han sido incluidos en el ensayo.
Hay cinco grupos consecutivos, con cada grupo siguiendo un plan de aumento en la dosis para inyecciones en la médula espinal de células madre derivadas de médula espinal humana.
Los pacientes fueron evaluados en su función motora, capacidad respiratoria y la estabilidad del injerto.
La fecha prevista de terminación del estudio es este mes.
Neuralstem también está investigando el uso de la terapia de células madre derivadas de médula espinal humana NSI-566 en lesiones de la médula espinal y accidente cerebrovascular isquémico.
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