Công nghệ chỉnh sửa gen-CRISPR

Ngày đăng: Aug 04, 2017 7:45:10 AM

TS. Chung Anh Dũng (04/08/2017-tổng hợp)

Công cụ chỉnh sửa gen gọi là CRISPR (Nhóm các đoạn ngắn đối xứng lặp lại thường xuyên - Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) - được lấy từ một protein của vi khuẩn - cho phép các nhà khoa học cắt và dán các phần ADN cụ thể, mở đường cho các phương pháp điều trị hay chữa bệnh mới cho các bệnh di truyền. Bằng công nghệ CRISPR/Cas9 (hay CRISPR/Cpf1, CRISPR/C2c2…), người ta có thể loại bỏ các gen có khả năng di truyền ung thư ở người trước khi căn bệnh phát tác. Về mặt lý thuyết, họ cũng có thể loại bỏ các căn bệnh khác bằng cách tách các gen gây bệnh sau khi chúng bắt đầu gây hại cho cơ thể bệnh nhân.

Ưu điểm

Có thể nói, những lợi ích quan trọng nhất của CRISPR/Cas9 so với các công nghệ chỉnh sửa gen khác là sự đơn giản và hiệu quả của nó. Vì nó có thể được áp dụng trực tiếp trên phôi (embryo), nên CRISPR/Cas9 làm giảm thời gian cần thiết để thay đổi gen mục tiêu so với công nghệ định hướng gen dựa trên việc sử dụng tế bào gốc phôi (ES-Embryonic Stem cell). Các công cụ tin sinh học cải tiến - để xác định trình tự phù hợp nhất để thiết kế các RNA hướng dẫn - và tối ưu hóa các điều kiện thực nghiệm cho phép các quy trình rất mạnh mẽ đảm bảo sự thành công của đột biến mong muốn.

Nhược điểm

- An toàn sinh học: trong một số trường hợp không thể kiểm soát hoàn toàn việc chỉnh sửa gene, có thể dẫn đến những thay đổi (đột biến, mất đoạn, nhân đoạn…) ngoài mong muốn.

- Đạo đức sinh học: chỉnh sửa gen có thể dẫn đến những thay đổi về kiểu hình mà thế hệ sau không mong muốn và có thể ảnh hưởng lâu dài.

- Pháp luật: một số nước trên thế giới cấm các can thiệp từ bên ngoài để chỉnh sửa bộ gen, trừ một vài trường hợp bệnh di truyền.