Kỹ thuật chỉnh sửa gene để loại bỏ virus trong các nội tạng (heo) dùng trong cấy ghép nội tạng

Ngày đăng: Sep 26, 2017 7:44:12 AM

TS. Chung Anh Dũng lược dịch (26/09/2017)

Sự phát triển các cơ quan nội tạng ở heo (để cấy ghép cho người) đã trở thành viễn cảnh thực tế hơn sau khi các nhà khoa học sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen tiên tiến để loại bỏ các virut đe doạ từ ADN động vật. Retroviruses nội sinh heo (PERVS) được gắn chặt vĩnh viễn vào bộ gen heo, nhưng nghiên cứu cho thấy chúng có thể lây nhiễm vào tế bào người, gây ra nguy cơ tiềm ẩn. Sự tồn tại của PERVS là một trở ngại lớn ngăn cản sự phát triển của heo biến đổi gen để cung cấp thận và các cơ quan khác để cấy ghép vào bệnh nhân.

Rào cản đó có thể đã được giải phóng, theo nghiên cứu mới được báo cáo trên tạp chí Science.

Các nhà nghiên cứu ở Mỹ đã sử dụng công cụ chỉnh sửa chính xác gen Crispr-Cas9 kết hợp với công nghệ sửa gien để hủy bỏ 100% PERVS trong một dòng tế bào heo. Con heo được nhân bản từ tế bào nguyên bào sợi (mô liên kết) trở nên không có miễn dịch. Tiến sĩ Luhan Yang, đồng sáng lập và giám đốc khoa học của công ty công nghệ sinh học eGenesis, cho biết: "Đây là ấn phẩm đầu tiên báo cáo về sản xuất heo không có PERVS. "Chúng tôi đã tạo ra một giao thức để cho phép biên soạn bộ gen đa nhân, loại trừ tất cả các hoạt động PERVS sử dụng công nghệ Crispr trong các nguyên bào sợi heo nguyên bản có thể clone và sản xuất thành công heo con không có chu kỳ. "Nghiên cứu này thể hiện một bước tiến quan trọng trong việc giải quyết các mối quan ngại về an toàn đối với việc lây truyền virus qua các loài. Nhóm nghiên cứu của chúng tôi sẽ tiếp tục tạo ra giống heo không có PERVS để cung cấp việc cấy ghép khác loài (xenotransplant) an toàn và hiệu quả. "

Các nhà khoa học lần đầu tiên vẽ bản đồ PERVS có trong bộ gen heo, xác định tổng cộng 25 con. Các xét nghiệm đã chứng minh rằng các tế bào heo có thể lây nhiễm vào tế bào người với PERVS trong phòng thí nghiệm. Virus này sau đó có thể lây truyền sang các tế bào khác không tiếp xúc với mô heo. Liệu PERVS có thực sự gây bệnh ở người không được biết, nhưng chúng được xem là một nguy cơ không thể chấp nhận. Các retrovirus nội sinh khác ở người đã được gợi ý đóng một vai trò trong các bệnh ung thư và rối loạn tự miễn dịch mặc dù chưa có bằng chứng cho điều này. Sự tham gia của chúng vào chứng đa xơ cứng và bệnh nơ-ron vận động cũng đã được đề xuất. Giáo sư Ian McConnell thuộc Đại học Cambridge cho biết nghiên cứu này là một bước tiến đầy hứa hẹn. Ông nói thêm: "Việc cấy ghép thành công các mô và bộ phận từ động vật sang người, gọi là xenotransplantation, là một trong những mục tiêu của y học hiện đại trong 20 năm qua. "Việc sử dụng an toàn các cơ quan của heo như thận trong cấy ghép thần kinh đã được xem như một cách tiếp cận có thể được sử dụng để khắc phục sự thiếu hụt các cơ quan của người hiến tặng trong việc cấy ghép người. "Vấn đề là tất cả các tế bào heo mang virus ung thư nhúng trong DNA của họ. Chúng được gọi là các retrovirus nội sinh mà mặc dù có thể hoạt động bình thường, nhưng chúng có thể được kích hoạt để trở thành nhiễm khuẩn hoàn toàn cho tế bào người khi các tế bào heo mang các retrovirus này được đồng hợp với tế bào người. "Kể từ khi kỹ thuật cấy ghép khác loài (xenotransplantation) ra đời (nó) dẫn đến một sự tiếp xúc chặt chẽ giữa tế bào với tế bào, khả năng lây truyền của retroviruses vào suốt quá trình sống của các (bệnh nhân) cấy ghép là một điều rất cần thiết để nghiên cứu"

Nguồn: https://www.theguardian.com/science/2017/aug/10/gene-editing-to-remove-viruses-brings-transplant-organs-from-pigs-a-step-closer