Aplicaciones
Medicina
Lo cierto es que aún no hay ningún medicamento o terapia aprobados basados en CRISPR, pero esta técnica ya se está evaluando en ensayos para eliminar el VIH o tratar enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne, el Huntington, el autismo, la progeria, la fibrosis quística, el cáncer triple negativo, o el síndrome de Angelman, e incluso se está investigando como un potencial nuevo test diagnóstico para detectar el coronavirus o una terapia capaz de destruir su genoma.
El genetista Lluís Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC), y uno de los mayores expertos en esta técnica, ha explicado a Webconsultas que en estos momentos las aplicaciones biomédicas de CRISPR que están siendo más favorecidas son las aplicaciones ex vivo –que quiere decir fuera del paciente– y que tienen que ver con la sangre y con la piel, especialmente con la sangre.
Por ejemplo, la anemia falciforme, la beta talasemia, y cualquier tipo de inmunoterapia para tratar el cáncer en la que se puedan extraer células del sistema inmunitario del paciente, para editarlas fuera del cuerpo y devolverlas al paciente una vez editadas. Aunque, advierte, aún no son tratamientos aprobados, sino ensayos clínicos que están actualmente en marcha. De hecho, señala, hay un total de 41 ensayos clínicos con herramientas CRISPR.
La investigadora de Ingemm nos ofrece tres ejemplos del uso actual de CRISPR en el ámbito médico:
Anemia de Fanconi. Un grupo español del Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), liderado por el Dr. Juan Bueren, que trabaja en terapia celular, y han conseguido editar las células de la médula ósea de niños con anemia de Fanconi y reimplantárselas en el marco de un ensayo clínico, con el objetivo de regenerar la médula ósea de estos pacientes y evitar que tenga fallos.
Terapia para cáncer con células CAR-T. Básicamente se cogen las células T –que eliminan células que no reconocen como propias del organismo– del sistema inmune del propio paciente, se editan para que sean capaces de atacar a las células del tumor que tiene, y se las reimplantan. De hecho, a principios de 2020 un ensayo clínico en fase I realizado por el Centro de Cáncer Abramson de la Universidad de Pensilvania (EE. UU.) que se publicó en Science demostró que los linfocitos T extraídos de tres pacientes con cáncer avanzado y editados con CRISPR-Cas9 antes de volver a introducírselos pueden persistir, prosperar y funcionar meses después y sin causar efectos adversos.
Epidermólisis bullosa, que provoca que a los afectados se les caiga la piel, es otra de las patologías en las que se han probado estas herramientas y ha se han realizado ensayos en los que se han obtenido células de la piel de esos pacientes que se han reparado con CRISPR y se les han vuelto a implantar, con lo cual tienen tejido sano o reparado en su cuerpo.>
También se está ya utilizando para crear modelos de animales para estudiar enfermedades complejas como la esquizofrenia, para las que antes no existían modelos animales.
Farmacia
En el ámbito farmacéutico ha surgido un problema de resistencia a los antibióticos u otros medicamentos que se podría solucionar con esta herramienta también.
Alimentos transgénicos
Además de estas implicaciones sanitarias, también se puede utilizar para mejorar los alimentos transgénicos (desarrollar nuevas variedades de plantas y animales con características genéticas concretas), modificar bacterias y otros microorganismos de uso industrial y alimentario.