未來的醫療是否能擺脫藥物的限制，改以細胞來修復身體組織、對抗疾病？事實上，這個看似有些科幻的技術目前已經有一些實際的應用，而這一切都與「幹細胞」習習相關。本文將介紹幹細胞研究的歷史、在細胞治療上的應用，以及未來可能的發展。讓我們一起來看科學家對幹細胞的理解如何一步步走到現在，又將產生什麼新的可能性？

一、幹細胞簡介與研究歷史

我們都知道幹細胞具有分化成其他細胞的能力，但事實上，不同幹細胞的分化能力亦有區別：「全能幹細胞（totipotent stem cells）」具有最高的分化潛能，可以發育成完整的個體，如受精卵；「富潛能幹細胞（pluripotent stem cells）」和「多潛能幹細胞（multipotent stem cells）」是我們一般理解的幹細胞種類，具有次高的分化潛能，差別在於前者能分化成人體所有種類的細胞，如胚胎幹細胞，而後者雖然能分化成多種細胞卻有所限制，如造血幹細胞不能分化為肌肉細胞。另外還有「單能幹細胞（unipotent stem cells）」，只能分化成單一類型的細胞，又被稱為「前驅細胞」。

「幹細胞」一詞最早可追溯至十九世紀末，當時在發育生物學和血液學研究中曾被使用，但定義並不清晰；到了二十世紀初，多位研究血液學的學者（Pappenheim、Maximow 等人）開始使用「幹細胞」來描述能夠產生不同血細胞類型的前驅細胞，直到1960年代，James Till、Ernest McCulloch 等人以實驗證實造血幹細胞的存在，從此以後幹細胞的概念正式進入現代生物學體系。

另外，近年頻繁被報導的「誘導型富潛能幹細胞」又是什麼呢？早期科學家曾認為已分化細胞的細胞核發生了某種不可逆的變化，因而喪失了分化能力，但在 1962 年時，John Gurdon 將蝌蚪小腸細胞的細胞核送入去除細胞核的青蛙卵細胞，結果該卵細胞成功發育成一隻健全的蝌蚪，證實已分化的細胞核仍保有分化所需的所有遺傳訊息。而在約四十年後，山中伸彌的團隊發現將特定的轉錄因子導入小鼠的纖維母細胞後，可使其重新具備富潛能幹細胞的分化能力，稱之為誘導型富潛能幹細胞（induced pluripotent stem cells, iPSC）。隔年，他的團隊更進一步製作出人類 iPSC。山中伸彌因此和 John Gurdon 共同獲得 2012 年諾貝爾生醫獎。

二、細胞治療與幹細胞

根據衛福部「細胞治療技術資訊專區」的介紹，細胞治療是將自己的細胞（自體細胞）或別人的細胞（同種異體細胞），經過體外培養或加工程序之後，再將這些處理過的細胞引進患者體內使用。細胞治療可大致分為兩大方向：利用免疫細胞的新型癌症療法，以及利用幹細胞的再生醫學，本文主要聚焦於後者。目前能實際應用的大多是「成體幹細胞」，屬於多潛能幹細胞，如造血幹細胞移植（即骨髓移植，但法規上不被認定是再生療法的一種）和間質幹細胞（Mesenchymal Stem Cell, MSC）移植，而iPSC的應用療法仍處於臨床試驗中，尚未能完全排除細胞突變及癌化之疑慮。

細胞治療在臺灣受「特管辦法」（特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法）管制，目前開放的項目包含自體免疫細胞治療及多種自體間質幹細胞治療。制定此辦法的目的，是為了確保這些新興技術在應用過程中既能夠保護患者的安全，又能在臨床實踐中逐步獲取更多的數據，從而提升治療的安全性和效果。