Modulo 3: Progettazione dei Trial Clinici

Modulo 3: Progettazione dei Trial Clinici

 In collaborazione con Gruppo di Statistica Sanitaria del Corso di Laurea di Medicina di UNIPA

Struttura del Modulo

• CFU: 3

• Ore totali: 75

• Lezioni frontali: 24 ore

  • Didattica in presenza: 18 ore

  • Didattica a distanza: 0 ore

  • Workshop pratico: 6 ore 

• Studio individuale: 51 ore

Obiettivi formativi

1. Comprendere i metodi scientifici che stanno alla base della ricerca clinica

2. Acquisire una comprensione approfondita delle tipologie e degli scopi degli studi clinici (Fase I-IV, osservazionali e sperimentali).

3. Sviluppare competenze nella progettazione di protocolli di studio clinico, inclusi disegni sperimentali, randomizzazione e analisi statistica.

4. Migliorare le abilità di problem-solving e presentazione degli studi clinici.

Programma delle Lezioni Frontali (24 ore)

1. Studi osservazionali (Domenica Matranga, PROMISE) (6 ore)

• La gerarchia delle evidenze. Differenze e complementarità tra studi sperimentali e osservazionali

• Studi osservazionali: cross-sectional, coorte e caso-controllo

• Studi osservazionali: misure del rischio

• Calcolo della dimensione campionaria negli studi osservazionali

2. Studi sperimentali (Marco Enea, PROMISE) (6 ore)

• Definizione e classificazione degli studi clinici (Fase I-IV).

• Disegni sperimentali: randomizzazione, gruppi di controllo, cross-over.

• Criteri di selezione: endpoint primari e secondari.

• Calcolo della dimensione campionaria negli studi sperimentali

• Innovazioni metodologiche: Adaptive trials, platform trials, basket & umbrella trials.

3. Linee guida e Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali (Giuseppe Cabibbo, PROMISE; Maria Grazia Furnari, AOUP Palermo) (6 ore)

• Introduzione alle linee guida per l’uso dei farmaci.

• Come si redige una linea guida

• Metodologia per la progettazione e realizzazione di un PDTA

4. Workshop pratico: simulazione di progettazione di un protocollo clinico (Laura Maniscalco, Gabriele Di Maria, PROMISE) (6 ore)

• Identificazione del quesito clinico, definizione degli obiettivi e selezione del disegno sperimentale.

• Elaborazione delle principali sezioni di un protocollo:

  • Background e razionale

  • Metodi (randomizzazione, endpoint, popolazione target)

  • Piano di analisi statistica.

• Discussione e revisione collettiva dei protocolli prodotti.

Studio individuale (51 ore)

• Guidance on Validity of Clinical Studies
  Guidance document on the validity of clinical studies for joint clinical assessments under the EU Health Technology Assessment Regulation, adopted by the Member State Coordination Group. Adopted on 19 September 2024 by the HTA CG pursuant to Article 3(7), point (d), of Regulation (EU) 2021/2282 on Health Technology Assessment