Pablove Foundationが資金提供するウィルムス腫瘍研究

2020.8月
Pablove Foundationは、テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの科学研究者であるVickiHuffに「PoweredbyPabloveGrant」を授与したと発表しました。WAGR症候群の患者の50％がウィルムス腫瘍を発症するため、この助成金はIWSA家族にとって特に興味深いものです。Pabloveは次のように述べています：科学研究​​者として、Huff博士の研究はウィルムス腫瘍と呼ばれる腎臓の腫瘍に焦点を当てています。ウィルムス腫瘍に関連する遺伝的素因[WAGR症候群]があり、この「Powered by Pablove Grant」研究プロジェクトで、Huff博士は、ウィルムス腫瘍が発生する最初の段階で腫瘍の成長を防げるように、その遺伝的素因による影響を打ち消すような物質について研究しています。

Huff博士は、テキサス大学遺伝学部の教授であり、MDアンダーソンがんセンターの先端技術ゲノミクスコアのディレクターです。「小児がんのかなりの部分は、遺伝的素因に関連しています。小児におけるこのがんリスクを管理するための戦略は、早期発見のための頻繁なスクリーニングです。しかし、そもそも癌の発生を防ぐことが望ましいでしょう」とHuff博士は説明します。「小児がんで異常に発現することが多い胎児成長因子IGF2に対抗する薬剤を特定しました...この化合物がWt1-IGF2マウスモデルWTでがんの発生を抑える効力をテストします。これらのマウスから発生する腫瘍は(WAGRと)同じ遺伝的特徴を持っています... WAGR患者からの腫瘍で観察されました。よって、ウィルムス腫瘍を化学的に予防しうるかを評価するための生物学的モデルになります。

この動物実験がうまくいったの場合、次のステップはWAGR症候群の子ども、そして可能性としては他の癌にかかりやすい子どもを対象とした臨床試験です。癌を予防することができれば、化学療法の長期的な影響をなくし、他の健康上の問題を抱えていることが多い癌にかかりやすい子どもたちの生活の質を大幅に改善する可能性があります。このプロジェクトのはじまりは2019年で、家族基金であるWAGRWarriorsから資金提供を受けました。マウスを用いたコホート研究はプロジェクトの最初のステップのであり、COVID-19パンデミックの到来により、進行は遅れましたが、止まることはありませんでした。

WAGR症候群の患者コミュニティに劇的な影響を与える可能性のあるこのエキサイティングなプロジェクトは、IWSA、ウィルムス腫瘍研究コミュニティ、およびウィルムス腫瘍と癌素因症候群に関心のある他の関係者たちの協力の賜物です。Huff博士は最近IWSAにメッセージを送りました。「あなたの励ましと助けに感謝します。あなたの[IWSA]のサポートレターと、少数の参加者による臨床試験を分析するための統計的手法について提供した情報のおかげでこのGrantを受けることができたと確信しています。」

この最近の研究賞は励みになり、患者グループのサポートと研究プロセスへの関与が重要であるだけでなく、助成金の決定に大きな影響を与える可能性があることを補強します。

このページは、International WAGR Syndrome Association(IWSA)の許可を得て、IWSAのweb siteの記事を翻訳・転載したものです
Translated by Madoka Hasegawa, October 2020