Une idée reçue, répétée régulièrement, assène que l'homéopathie n’aurait jamais répondu favorablement aux essais cliniques en double-aveugle, actuellement présentés comme le nec plus ultra de l’évaluation, et n’aurait, de ce fait, jamais fait la preuve de son efficacité.

Je n’entrerai pas, ici, dans une polémique inutile sur les arguments sur lesquels s’appuie cette affirmation mais invite chaque lecteur à changer de perspective et à se demander si, au fond, l’idée d’efficacité est si évidente et si bien définie que cela.

En effet, qu’entend-on, réellement et concrètement, par efficacité ? La notion est-elle aussi évidente qu’on veut bien le laisser croire ?

Le problème est que personne ne se pose, généralement, la question de savoir ce qu’est l’efficacité, de comment la définir. Chacun pense, bien évidemment, qu’un médicament efficace est, par définition, un médicament qui apporte un réel et indiscutable bénéfice en terme de santé.

Mais le terme d’efficacité vient du latin efficax qui désigne quelque chose "qui produit l’effet que l’on attend". On voit, ainsi, que le concept n’est pas aussi "objectif" que l’on pourrait croire et qu’il renvoie à la valorisation d’un effet attendu par quelqu’un. L’enjeu se déplace donc du côté de savoir ce qu’on attend et qui attend.

Une approche un peu naïve pousserait à penser que l’idée d’efficacité ne saurait supposer autre chose qu’un bénéfice en terme de santé, qu’une action positive et utile pour le patient. On a donc tendance à penser, de nos jours que l’on dit qu’un médicament est efficace lorsqu’il répond à ces critères. C'est à dire qu’il entraine une amélioration de l’état du patient, de son problème de santé, un bénéfice et une utilité de la prescription en termes de santé.

Cela semble aller de soi mais il n’en est pas toujours ainsi et il est important de le préciser. En effet, l’effet attendu, notamment dans les essais cliniques, n’est pas toujours, de nos jours, un bénéfice dûment constaté et constatable mais seulement supposé et postulé.

L’efficacité, aujourd’hui, se résume, souvent à la normalisation de tel ou tel paramètre biologique ou à l’amélioration de tel ou tel symptôme. Le problème est qu’il n’est pas toujours établi, loin de là, que "normaliser" tel ou tel paramètre ou "soulager" tel ou tel symptôme est aussi bénéfice que cela en terme de santé, c'est à dire en réalité. Le plus généralement, "on" se contente de l’efficacité sur le paramètre biologique ou le symptôme visé pour asseoir la légitimité de l’utilisation du médicament en pratique.

Or, se contenter d’une telle conception de l’efficacité d’un traitement pose d’importants problèmes et ne donne guère de garantie sur son réel intérêt au point de vue de la santé.

C’est, ainsi, que pendant des années on a prescrit les traitements hormonaux substitutifs de la ménopause qui amélioraient certains inconforts (bouffées de chaleur, tonus, texture de la peau) en postulant qu’ils ne pouvaient qu’être bénéfiques au plan cardio-vasculaire et sans danger au point de vue cancérologique. Ce que des études, des dizaines d’années plus tard, ont formellement démenti, en montrant, au contraire, la nocivité cardiovasculaire et au plan des cancers du sein.

Cela a été et reste le cas des fibrates dans le traitement de l’hypercholestérolémie. Quel en est l’effet attendu ? Abaisser le cholestérol. Là, ces médicaments remplissent leur mission et sont bien efficaces. Par contre, "on" suppose, "on" postule que leur effet d’abaissement du cholestérol est forcément bénéfique en termes de santé, de bénéfice pour le patient. Or, après des années de prescription sans trop se poser de questions, des études ont montré que, non seulement, ils n’amélioraient pas l’espérance de vie des patients mais la réduisaient au contraire et provoquaient dans cancers digestifs, notamment de la vésicule biliaire. Donc efficaces sur l’hypercholestérolémie mais nuisibles pour la santé du patient. Signalons que ces médicaments sont toujours prescrits au quotidien à des millions de patients de par le monde.

Que dire des Inhibiteurs de la Pompe À Protons (IPP) ? Chacun voit qu’ils soulagent, souvent, rapidement et donc efficacement (si c’est là l’effet attendu) la symptomatologie à type de brûlures gastriques et/ou de reflux gastro-oesophagien) mais chacun sait, aussi, que ces IPP ne doivent pas être prescrits plus de 12 semaines d’affilée si l’on veut éviter des effets secondaires nuisibles. Or, à quoi sert, au fond, un traitement qui n’a qu’une efficacité symptomatique sans rien changer au problème provoquant les symptômes quand la pathologie en cause est éminent chronique et va durer des années ?

Un dernier exemple ; le flécaïnamide : c’est un anti-arythmique qui normalise, efficacement, l’électrocardiogramme (ECG) de certains sujets porteurs d’un certain type de trouble du rythme cardiaque. Cependant, le dictionnaire Vidal rappelle, dans un encadré le concernant, deux faits importants : premièrement qu’il n’a, pas fait la preuve d’un effet d’amélioration de la survie des patients traités et, deuxièmement, que l’on observe, dans certaines études, une surmortalité dans le groupe traité par rapport au placebo.

On est là au cœur de l’ambigüité et du manque de fiabilité du concept d’efficacité. Certes, le flécainamide est bien "efficace" si l’on considère que l’effet attendu doit être la normalisation de l’ECG. Mais quid du fait qu’il provoque une surmortalité par rapport à un placebo ?

Notons bien qu’on est, avec ces quatre exemples, en dehors de la seule notion d’effets indésirables. Je ne parle pas, ici, d’effets secondaires néfastes d’un médicament par ailleurs utile mais du manque d’intérêt pour la santé des patients, voire du caractère nuisible, de médicaments pourtant réputés efficaces. Par où l’on voit qu’il convient de :

On doit donc reconsidérer les choses. Qu’un traitement soit dit "efficace" ne suffit pas. Il faut interroger la nature et la valeur de l’effet attendu, être critique à son égard, le définir très précisément et ne jamais y laisser place pour des suppositions ou des a priori.

Faire baisser le cholestérol ? Pourquoi pas si cela se traduit en termes de réel bénéfice de santé et de prévention de problèmes à venir. Mais ceci est à prouver et non à être simplement proclamé.

Normaliser un trouble du rythme ? Pourquoi pas ? Mais pas parce qu’il semble "évident" que si le médicament normalise l’électro-cardiogramme, il doit, forcément, améliorer l’état de santé des patients. Ce bénéfice en terme de morbidité et mortalité doit être dûment constaté et, cela, dans la durée, au fil des mois et des années (pas sur quelques semaines seulement pour, ensuite, postuler que le bénéfice se «poursuivra» forcément), un traitement pouvant, en effet, amener un bénéfice à court terme et se révéler nuisible dans un usage prolongé.

En un mot, il convient de …

La santé est une donnée complexe, globale, qui s’inscrit et fait sa preuve dans la durée. Son appréciation est délicate. Des critères subjectifs sont à coupler aux seuls essais en double-aveugle. Des critères plus globaux, plus larges, études épidémiologiques, fréquence des arrêts de travail, "consommation médicale", appréciation subjective par le patient lui même de son état, etc.

Ceux-ci doivent, de surcroit, reposer sur une définition beaucoup plus rigoureuse de l’effet attendu qui doit, en soi, représenter un bénéfice pour la santé du patient et non viser la seule correction d’un paramètre dont on suppose qu’il s’accompagnera, logiquement, du dit bénéfice.

Il faut, aussi, apprendre à penser globalement. L’efficacité dans une sphère peut s’accompagner d’une nocivité dans une autre. C’est toute la question des effets dit secondaires, qui ne sont nullement secondaires mais des effets "collatéraux" car toute molécule a, toujours, une action plus globale que la cible à laquelle on prétend la cantonner.

Et apprendre enfin, à penser dans la durée. Le "bien" apparent d’aujourd’hui peut s’avérer un mal demain ou après-demain. Rester prudent, attentif, modeste, vigilant. En fait, c’est d’une pensée véritablement écologique que nous avons besoin.