Alatax

Association de lutte contre l'Ataxie de Friedreich

Friedreich Ataxia Disease Association

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Retour sur le webinaire FARA du 30 août 2022

Point d'étape sur les avancées thérapeutiques, focus sur l'Omaveloxolone en cours d'examen par la FDA, retrouvez la synthèse de l'exposé disponible sur Youtube et la traduction de la foire aux questions sur notre page FARA.

Le pipeline permet de visualiser l’avancement d'une partie des travaux de recherche en cours, en savoir plus...

Essais cliniques

  • La Pitié Salpétrière participera à l'essai clinique international NCT03761511 pour la nicotinamide en 2022 avec 225 participants répartis dans plusieurs pays.

  • Design Therapeutics prévoit de publier en décembre 20222, les premières données cliniques concernant le DT-216

  • 10 études sont en cours avec des patients ataxiques dans le monde, notamment pour tester des traitements à base de Rosuvastatin, Methylprednisolone , Deferiprone, Nicotinamide, Interferon Gamma 1b et Pioglitazone. En savoir plus ...

La recherche avance

  • Reata Pharmaceuticals a fourni de nouvelles données à la FDA pour l'Omaveloxolone et prévoit de faire sa demande d'autorisation de mise sur le marché fin 2022 - début 2023 auprès de l'agence européenne du médicament

  • LEXEO Therapeutcs annonce un essai clinique en 2022 pour son nouveau médicament LX2006

  • La NAF commence une étude de faisabilité d'un programme visant à éliminer les obstacles au conseil et aux tests génétiques

  • Après un essai clinique de phase 1, Ie JOTROL™, à base de resvératrol, a été jugé sûr et bien toléré aux doses administrées

  • Stealth biotherapeutics a obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA avec l'élamiprétide dont les essais cliniques sont prévus en 2022

Protocole national de diagnostic et de soins

Le PNDS dédié à l’ataxie de Freidreich a été publié par la haute autorité de santé, en collaboration avec la Filière de Santé Maladies Rares du système nerveux central BRAIN-TEAM. L'alliance maladies rares propose aussi un formulaire complémentaire pour les MDPH dans le cas des handicaps et maladies rares.

Via un formulaire en ligne sur www.sante.fr/annuaire-accessibilite-pro , les professionnels de santé peuvent donner des renseignements quant à l’accessibilité de leur cabinet. Des informations précieuses qui seront, par la suite, disponibles pour le grand public. En attendant ... parlez-en autour de vous !

Pistes de traitement de l'ataxie de Friedreich

Comprendre l'ataxie héréditaire et la thérapie génique

Le but de cet aperçu sur l'ataxie héréditaire est de sensibiliser les cliniciens aux causes de l'ataxie héréditaire, aux problèmes de conseil génétique connexes et à la prise en charge. En savoir plus ...

Découvrez les illustration du site de l'AFM , les fiches pratiques de l’agence française de la biomédecine, la brochure de BRAIN TEAM et notre rubrique Recherche fondamentale

Démarches administratives et accessibilité