Pipeline de recherche de l'ataxie de Friedreich

Le pipeline est un outil visuel permettant de montrer l’avancement des travaux de recherche et de développement sur les principaux travaux et tests en cours. Il ne s'agit là que d'une partie des travaux recensés.

Sur l’axe vertical, les candidats principaux sont regroupés en fonction de leur mécanisme d’action ou de leur approche du traitement, par exemple, où ou comment chaque médicament pourrait fonctionner dans la cellule, une approche technologique ou un problème traité. L'axe horizontal indique le stade de la recherche - le stade où le candidat est en développement.

Les deux premières étapes, découverte et préclinique, ont lieu dans le laboratoire de recherche et représentent une découverte et un développement précoces. L’étape IND constitue une étape importante - c’est-à-dire lorsqu’un dépôt réglementaire auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis permet de commencer des études chez l’homme. Les phases «Phase 1» à «Phase 3» sont des phases d’essais / études cliniques au cours desquelles un médicament est testé sur des personnes en termes de sécurité et d’efficacité. Avec suffisamment de preuves prouvant le bénéfice d'un médicament, une nouvelle demande de drogue (NDA) peut être déposée auprès de la FDA. Une fois la NDA approuvée, le médicament devient disponible pour les particuliers dans leurs pharmacies.

FARA soutient l'avancement de ces traitements avec des ressources financières, un plaidoyer, une implication du patient et / ou une collaboration encouragée. FARA estime que chacune de ces approches a du mérite et qu'un traitement efficace se présentera sous la forme d'une "approche cocktail", une combinaison de deux ou plusieurs thérapies. La première approbation ouvrira la voie aux autres dans le pipeline.