- Traitements du PTI

1)Les traitements conventionnels de 1ère ligne..

- La corticothérapie.

C'est le traitement de première ligne : la prednisone ( exemple médicament :le cortancyl ou Prednisolone (exemple médicament : solupred).

il n’influence pas l’évolution à long terme de la maladie et expose à des effets secondaires.

• Les immunoglobulines à hautes doses.

Les immunoglobulines intraveineuses entraînent un taux de réponses à court terme de près de 90% mais une rechute en deux à quatre semaines est quasi inéluctable, souligne le Pr Godeau. Ce traitement coûteux et pas toujours bien toléré (risque d’insuffisance rénale) doit donc être réservé aux formes graves avec un syndrome hémorragique important pouvant mettre en jeu le pronostic vital.

• La splénectomie ( si échec des thérapies précédentes - à noter que la splénectomie n'est pas systématique, avec l'avancée des recherches d'autres médicaments peuvent proposés ( voir la suite ---> traitements non-conventionnels )

(Elle agit en faisant disparaître le lieu de trappage et de destruction plaquettaire.)

La splénectomie expose à un risque d’infections graves :septicémie à pneumo ou méningocoque voire Haemophilus dans leurs formes graves.

Il faut absolument être à jour du vaccin contre les Pneumocoques (exemple: Pneumovax - pneumo23 - pneumo13)

2)Pour les PTI réfractaire aux traitement conventionnels.

Pour les patients chez qui la splénectomie est contre-indiquée ou lorsqu’elle est refusée par le patient, de nouvelles voies thérapeutiques ont été développées.

TRAITEMENTS DE 2EME LIGNE :

DAPSONE / DISULONE® 

DANAZOL 

• Les anticorps anti CD20.

Parmi eux - Le rituximab dans les maladies auto-immunes spécifiques.

Comment ce médicament agit-il ? Quels sont ses effets ?

Le purpura thrombopénique immunologique (PTI) est une maladie auto-immune médiée par des auto-anticorps clairement pathogènes, dirigés contre des protéines de surface des plaquettes.

De très nombreuses études ouvertes ont suggéré que le rituximab était efficace dans les cas de PTI réfractaire au traitement conventionnel, comprenant le plus souvent une corticothérapie et des perfusions d’Ig i.v.

Une revue systématique de la littérature publiée en 2007 a compilé une vingtaine d’études concernant plus de 300 malades PTI.

Le rituximab y est en général administré selon le protocole type lymphome (4 perfusions de 375 mg/ m²). Le taux de réponse moyen calculé dans cette étude est de 63%.

L’efficacité du rituximab dans cette indication est donc démontrée.

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- Les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-R), facteur de croissance principalement produit par le foie et qui agit après fixation à son récepteur MPL exprimé à la surface des plaquettes et des mégacaryocytes

Deux molécules, le romiplostim et l’eltrombopag ont fait l’objet d’un important développement et disposent d’AMM délivrées par les autorités de santé américaines et européennes.

Dans des études de phase III, ces deux molécules ont une efficacité similaire de l’ordre de 70 à 80% de réponses à court terme avec plus de 50% de réponses prolongées et soutenues.

Le recul maximal est maintenant supérieur à cinq ans pour certains patients et il ne semble pas exister d’épuisement de l’effet des deux produits.

- le romiplostim

Comment ce médicament agit-il ? Quels sont ses effets ?

Le romiplostim appartient à la classe de médicaments appelés protéines stimulant la thrombopoïèse.

Le romiplostim est un médicament qui s'utilise pour soigner les personnes atteintes de purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI) dont le nombre de plaquettes sanguines est faible.

Le PTI est une affection caractérisée par un dérèglement du système immunitaire qui s'attaque aux plaquettes sanguines de l'organisme et les détruit.

Les plaquettes sont des cellules sanguines importantes parce qu'elles interviennent dans la formation de caillots de sang qui ferment les coupures et endiguent le saignement consécutif.

Le romiplostim stimule la fonction de la moelle osseuse (la partie de l'os qui fabrique des cellules sanguines) pour qu'elle produise davantage de plaquettes dont la présence importante prévient le saignement et les ecchymoses.

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- L'eltrombopag est un agoniste des récepteurs à la thrombopoïétine (TPO).

C’est le premier agoniste du récepteur à la TPO qui s’administre quotidiennement par voie orale et qui reproduit les effets de la thrombopoïétine (la thrombopoïétine est une molécule naturelle qui stimule la production plaquettaire par la moelle osseuse).

=============================================================== Autre agoniste du récepteur de la thrombopoïétine à l'essai :

L’avatrombopag:

C'est un nouveau médicament à l’essai dans le purpura thrombopénique immunologique.

C'est un traitement de deuxième intention efficace. Une étude a démontré l’efficacité et l'effet durable de ce nouveau médicament.

Les événements indésirables les plus fréquents sont une fatigue, des maux de tête et des saignements de nez.

L’avatrombopag a ainsi démontré son efficacité et sa bonne tolérance générale avec un taux de réponse plaquettaire et une incidence d’événements indésirables comparables aux autres agonistes du récepteur de la thrombopoïétine.

Source : Bussel JB et collègues - Blood 2014;123:3887-94.

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3)Une autre solution ? 

On pourrait imaginer que les transfusions de plaquettes pourraient être utiles. En fait, les plaquettes transfusées seront détruites très rapidement; elles ne sont utiles qu'en curatif immédiat en cas de saignement menaçant la vie.