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Le PTI est une maladie rare qui a été reconnue comme étant orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA) et la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis.
Le Comité européen des Médicaments Orphelins (COMP) reconnaît une maladie comme étant une maladie orpheline dès lors qu’elle est « grave, chronique, évolutive et qu’elle engage le pronostic vital des patients qui en sont atteints ».
Ceux-ci doivent représenter une « population inférieure à 5 pour 10 000 habitants sur l’ensemble du territoire européen».
Chez l’adulte, l’incidence annuelle (nombre de nouveaux cas par an) est estimée de 1 personne pour 62 500 habitants à 1 pour 25 600.
à noter que peu de données épidémiologiques sont disponibles. Une étude danoise a estimé l'incidence du PTI à 2,64 cas pour 100 000 habitants et par an, dont la moitié chez l'enfant.
PTI : Formes aiguës et formes chroniques.
Il existe 3 périodes dans l’histoire de la maladie :
PTI dit aigu, nouvellement diagnostiqué = les 3 premiers mois. (80 à 90 % des cas chez l'enfant).
PTI persistant = entre 3 et 12 mois, au cours duquel une rémission spontanée peut survenir.
PTI chronique = au-delà de 12 mois d’évolution, de probabilité de rémission ou de guérison spontanée inférieure à 5%.
Le PTI est dit chronique pour une durée d’évolution supérieure ou égale à 12 mois.
Le PTI chronique affecte environ 50 000 adultes dans la l’Union Européenne.
La maladie touche toutes les tranches d’âge et un peu plus les femmes que les hommes.
Il existe une prédominance féminine lorsque la maladie est diagnostiquée avant l'âge de 40 ans.
Le PTI peut survenir à tout âge mais, chez les hommes, présente deux pics d'incidence : chez les garçons de moins de 18 ans et chez les hommes âgés.
Le PTI est asymptomatique dans 1/3 des cas.
Environ deux tiers des patients répondent à la splénectomie, mais certains d'entre eux finalement rechutent.
La survenue d'accidents hémorragiques graves pouvant mettre en jeu le pronostic vital (hémorragie cérébro-méningée, hémorragie digestive ou génitale avec déglobulisation) est plus rare qu'au cours des thrombopénies centrales. En général, ces complications sont précédées d'un syndrome hémorragique cutanéomuqueux annonciateur.
l'incidence est estimée entre 0,1% et 0,5%.
Les causes de décès sont de deux groupes :
Les hémorragies graves surtout cérébro-meningées qui peuvent survenir à n’importe quel moment de l’évolution de la maladie et lorsque le taux de plaquettes est inférieur à 20.000/mm3.
Les infections mortelles post splénectomie. -Hémorragies cérébro-meningées chez 0,1% à 0,5% des patients .
Chez l’enfant, l’incidence annuelle(nombre de nouveaux cas par an) varie de 1 à 12 pour 100.000 enfants.
Chez les petits enfants : pic de fréquence entre 2 et 5 ans.
Les enfants atteints de PTI présentent généralement une forme aiguë de la maladie. Celle-ci régresse habituellement d’elle-même après quelques semaines.
Sont de bons pronostics : enfant < 3 ans + signes d’infection virale. Le taux de guérison est proche de 80%.
Chez 10 à 20% des enfants, le PTI aigu se transforme en une forme chronique.
Le taux de mortalité du P.T.I chez l’enfant est faible; il est de l’ordre de 1 à 2 pour 1000.
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Prévalence des maladies rares - Nouvelles données 2014
Orphanet le portail de référence sur les maladies rares et les médicaments orphelins vient de publier la Nouvelle Edition de deux Cahiers Orphanet sur la prévalence des maladies rares.
lien pour consulter les Cahiers Orphanet sur la prévalence des maladies rares
La prévalence est un outil de mesure statistique médicale. Elle renseigne sur le nombre de personnes atteintes par une maladie, au sein d'une population à un moment donné. Contrairement à la notion d'incidence, qui ne recense que les nouveaux cas sur un intervalle de temps donné.
La prévalence comptabilise à la fois les nouveaux cas et ceux diagnostiqués plus anciennement à un instant précis.
Elle est la plupart du temps exprimée en nombre de cas pour 100 000 habitants.
La prévalence exacte de chaque maladie rare est difficile à obtenir à partir des ressources disponibles.
En effet, les études sont hétérogènes quant à leur méthodologie ou celle-ci est insuffisamment renseignée. Il existe souvent une confusion entre incidence et prévalence et/ou entre incidence à la naissance et incidence dans la population générale.
Pour le Purpura thrombopénique immunologique ( PTI ), la prévalence estimée est de (25 /100 000 en Europe).
Ce qui donne 127500 cas de PTI pour une population de 510 millions d'habitants dans l'Union Européenne
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