Ensayo clínico FASE 1 de implante de células madre embrionarias en pacientes con lesiones de médula ósea

Post date: Aug 4, 2014 8:05:43 PM

Un ensayo clínico es un estudio experimental que se realiza en pacientes bajo la autorización de la autoridad reguladora competente. Dicho estudio debe estar plasmado en un protocolo de investigación, contar con la aprobación del Comité de Ética de la Investigación de la institución donde se realiza el mismo, con el consentimiento informado del paciente en donde se detallan todos los efectos adversos que podrían sobrevenir y debe ser gratuito para el paciente. Además cuando aclara que es de “FASE 1”, esto significa dos cosas: 1) que es en un número reducido de pacientes (en este caso 5 pacientes) y 2) que el objetivo es verificar la seguridad del tratamiento. Para los que quieran más información sobre las FASES de un ensayo clínico pueden visitar este link (http://es.wikipedia.org/wiki/Ensayo_cl%C3%ADnico).

El reporte describe que el ensayo fue realizado con células madre de origen embrionario, esto significa que las células madre fueron obtenidas a partir de un embrión humano. Entrando más en detalles las células madre embrionarias que usaron se denominan AST-OPC1, que es la denominación que ellos le dan a las células madre embrionarias diferenciadas hasta células del tipo nerviosas (específicamente células progenitoras de Oligodendrocitos). Este último no es un dato menor ya que el ensayo muestra que tuvieron el recaudo de no trasplantar células madre embrionarias directamente (esto puede causar tumores) sino que las trasformaron previamente en el laboratorio hasta el tipo celular que ellos creen más conveniente, en este caso hasta células nerviosas progenitoras de Oligodendrocitos.

También en el reporte, los investigadores nos hacen saber la cantidad de células que usaron en el trasplante, indicando que usaron 2 millones de células en cada paciente. Este tampoco es un dato menor, por que aporta datos para determinar cuál sería la dosis óptima de células a trasplantar, información muy importante en toda terapia celular. Otro dato que nos da el informe es que los trasplantes se realizaron en el año 2010, o sea que los resultados que muestra tienen 4 años de intenso seguimiento a los pacientes y si bien puede resultar poco para otro tipo de ensayos clínicos, en potenciales terapias celulares contar con informes de efectos adversos de los trasplantes a 4 años los transforma en resultados interesantes de analizar. En el reporte también muestran aspectos para recalcar como el uso inicial de inmunosupresores en los pacientes luego del trasplante, y que los trasplantes fueron realizados tempranamente luego de 7-14 días de producido el daño medular en los pacientes. Todos estos datos son los que al analizar los resultados de este ensayo aportarán la información precisa de “cuanto, cómo y cuándo” se tienen que aplicar estos potenciales tratamientos. La toma detallada de los datos como así el exhaustivo seguimiento de los pacientes trasplantados es una condición indispensable para poder fijar los parámetros de un futuro tratamiento. El dato más importante que se desprende de la lectura de este reporte es que el seguimiento y cuidado de los pacientes enrolados en el estudio seguirá por el lapso de 15 años.

En el reporte también indican que no hubo efectos adversos debido a la operación de trasplante ni a la inmunosupresión en los pacientes. El aspecto más sobresaliente y exitoso del trabajo es que no hallaron efectos adversos asociados a las células trasplantadas ni al lugar de deposición, indicando que no encontraron masas celulares expandidas (interprétese no encontraron tumores). Este último dato transforma a este ensayo clínico FASE 1 en el primer y exitoso ensayo clínico que utiliza células madre embrionarias del mundo.

A pesar de ser un ensayo clínico FASE 1 donde el foco es verificar que el trasplante sea seguro, reportan muy brevemente moderados efectos benéficos del trasplante como una reducción de la cavitación y el tejido de la médula espinal. Por otro lado informan la aparición de tres eventos adversos graves observados en los pacientes trasplantados que según el reporte no se asociaron con el trasplante de células madre, sino que más bien se asociaron a síntomas comunes en pacientes con lesión de la médula espinal. Por último no hubo ningún paciente fallecido durante el trascurso del ensayo.

Como ejercicio para seguir entendiendo el escenario actual de las células madre, podemos comparar estas investigaciones serías con las actuales ofertas de tratamientos de células madre a título oneroso por parte de profesionales inescrupulosos. Un estudio clínico serio se llevan a cabo en el marco de ensayos clínicos aprobados por la autoridad reguladora competente, con consentimiento informado donde se detalla todos los efectos adversos que podría tener el estudio, es gratuito y como en este ejemplo, el paciente tiene un seguimiento de su evolución y posibles complicaciones durante años. Estos estudios requieren de importantes inversiones económicas, los médicos son cautelosos y cuidadosos a la hora de presentar los resultados y dejar en claro sus alcances que se limitan solo a la seguridad del implante y lejos están de poder decir si los pacientes se recuperaron de la lesión aún pasados 4 años de la aplicación de las células madre. Podemos ver entonces que mientras las investigaciones serias gastan millones de dólares en pos de cuidar la salud de los pacientes que intervienen, los inescrupulosos que ofrecen ilegalmente estos tratamientos a título oneroso con promesas milagrosas infundadas, ganan millones a costa de la salud de los pacientes.

No podemos dejar de nombrar a los grupos de investigación que intervinieron en este ensayo clínico: Asterias Biotherapeutics, Geron Corporation, Shepherd Center Atlanta, Northwestern University Chicago y Stanford University/Santa Clara Valley Medical Center Palo Alto, CA. Estos grupos dejan en claro en el reporte el agradecimiento a los pacientes que intervinieron y la intención de empezar este mismo año la FASE 2 de este ensayo, donde los objetivos incluyen la medición de parámetros como dosis correcta de células y un estudio más detallado de posibles efectos beneficiosos.

Para quienes quieran leer el reporte aquí el link:http://www.businesswire.com/news/home/20140522006080/en/Asterias-Biotherapeutics-Announces-Results-First-in-Man-Clinical-Trial#.U4ZuPXI70Qj (tener en cuenta que está en ingles).

Finalmente, queremos remarcar que esta es la clase de investigación que nosotros apoyamos desde la Red APTA. Estudios que aporten información veraz y de calidad para hacer realidad la gran expectativa que hay en torno a las células madre. Sin el avance este tipo de estudios hasta las fases finales de un ensayo clínico, nadie en el mundo estará en condiciones de identificar los posibles efectos adversos o el verdadero alcance curativo que tiene las células madre.

Cordiales saludos,

Coordinación Red APTA

(El presente reporte fue realizado por el Dr. Federico Pereyra Bonnet, investigador CONICET (Res 2013)-ICBME Hospital Italiano de Buenos Aires)