Nuestro equipo se ocupa de comprender los mecanismos que conducen a la patogénesis de la DM1, descubrir nuevas dianas terapéuticas y desarrollar tratamientos innovadores para esta y otras enfermedades raras de origen genético. Para comprender las bases moleculares de la DM1, empleamos modelos animales (ratón y mosca de la fruta) y células humanas, y hemos desarrollado métodos específicos de detección (ej: detección por ELISA basado en hibridación) y evaluación de la actividad de fármacos candidatos. Nos interesan especialmente las terapias basadas en oligonucleótidos, aunque también seguimos estrategias de reposición de medicamentos para nuevas indicaciones.

El largo trayecto en la búsqueda de terapias para la DM1, nos ha llevado a adquirir una amplia experiencia en la producción de ciencia traslacional, lo que conlleva conocer en profundidad los procedimientos necesarios para producir un medicamento que pueda llevarse a ensayo clínico en humanos: los requisitos preclínicos, la protección intelectual de descubrimientos, la generación de patentes o la creación de empresas spin-off, como Arthex Biotech. Nuestra aspiración a largo plazo es la aplicación de los resultados de nuestras investigaciones y la transformación del conocimiento biomédico en productos o servicios para la sociedad.