すべてのタンパク質はRNAから翻訳されて作られます。RNAに介入することができる核酸医薬品は、従来の方法では治療法を開発できなかった難治性疾患に対してもアプローチすることができます。その一方で、核酸を医薬品応用するには特有の課題もあります。

例えば、RNase H依存型アンチセンス核酸。目的の遺伝子の発現抑制するオンターゲット効果の他に、目的外の遺伝子発現に影響を与えるオフターゲット効果があります。この二つの差は、RNase HがDNA/RNA二重鎖構造、特に標準的な二重鎖構造と非標準的な二重鎖構造を認識する差でもあります。

でもそもそもどういった相互作用が重要なんだろう？

たとえば長鎖核酸合成。一個一個の工程で起こる微量な副反応が蓄積して全然合成できません。そこで、微量な副反応を網羅的に解析する系をせっせと立ち上げ、各合成条件で一体何が起こっているかを解析。すると過去に良いと言われていた条件たちにも、意外な副反応が、、、そこから副反応のメカニズムを推定、阻害できる条件を考えて、検証、よりよい合成条件へと進めています。