Efavirenz trial
Hier vindt u informatie, en het laatste nieuws, over onze klinische trial met lage-dosering Efavirenz voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer.
Hier vindt u informatie, en het laatste nieuws, over onze klinische trial met lage-dosering Efavirenz voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer.
Waarom deze studie?
In deze klinische trial testen we of het HIV-medicijn Efavirenz gebruikt kan worden voor de behandeling van alzheimer. Uit recent onderzoek blijkt dat cholesterol ophoopt in het brein van mensen met Alzheimer, wat leidt tot stapeling van schadelijke alzheimer-eiwitten. Lage doseringen van het medicijn Efavirenz kunnen, in het lab, cholesterol uit hersencellen verwijderen.
In deze klinische studie testen we voor de eerste keer of Efavirenz ook werkt als behandeling voor patiënten met vroege alzheimer. We testen 1) welke dosering van Efavirenz het beste hersen-cholesterol verwijdert, en 2) of dit leidt tot de verwachte afname van schadelijke Alzheimer eiwitten. Gedurende de studie nemen deelnemers iedere dag een tablet Efavirenz en wordt het ziekteproces nauwkeurig gevolgd door de artsen en verpleegkundigen van het Brain Research Centrum Amsterdam.
Hoe kan ik meedoen?
Opgeven kan hier: https://brainresearchcenter.ac-page.com/apply-for-research-efavirenz
De Efavirenz studie is een samenwerking tussen het Amsterdam UMC en het Brain Research Center (BRC). Het BRC is gespecialiseerd in het uitvoeren van klinische trials voor hersenziektes. Voor de huidige studie is het Amsterdam UMC de opdrachtgever, en het BRC de uitvoerder.
Criteria voor dit onderzoek zijn een leeftijd tussen 50 en 75 jaar en een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer. Twijfelt u of u aan deze eisen voldoet? Dan kunt u zich altijd aanmelden. U meldt zich vrijblijvend aan voor de studie bij het BRC via het online formulier.
Na aanmelding wordt u gebeld, waarbij u de gelegenheid heeft om vragen te stellen. Tijdens dit gesprek worden ook een aantal vragen gesteld om te bepalen of u in aanmerking komt om mee te doen met onderzoek. Naar aanleiding van dit gesprek bepaalt u of u verder wilt gaan. Meer informatie over de aanmeldingsprocedure en wat de studie u kan opleveren vindt u op: https://brainresearchcenter.nl/trial/efavirenz/
Wat houdt de studie precies in?
Het doel van dit onderzoek is uit te zoeken hoe veilig en werkzaam het middel efavirenz is voor de behandeling van deelnemers met een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer. We vergelijken de werking van het middel Efavirenz met de werking van een placebo (een middel zonder actief bestanddeel, een ‘nepmiddel’). Het onderzoeksmiddel wordt als pil ingenomen via de mond.
U en uw onderzoekspartner (iemand die u goed kent en die vragen kan beantwoorden over uw dagelijks functioneren) komen ongeveer 8 keer naar het onderzoekscentrum, gedurende circa 18 weken. Daarnaast heeft u ook een telefonisch controle gesprek. De duur van een bezoek is niet altijd hetzelfde omdat niet bij ieder bezoek dezelfde controles worden gedaan. Een aantal van deze bezoeken duren 1 uur, andere duren 4 uur. Het onderzoekt vindt plaats in Amsterdam.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in opdracht van Amsterdam UMC.
Hoe kwam deze studie tot stand?
In 2019 publiceerde Rik van der Kant zijn vindingen over het HIV-medicijn Efavirenz, dat bij lage doseringen cholesterol verwijdert uit gekweekte Alzheimer hersencellen. Deze ontdekking deed hij tijdens zijn onderzoek in de VS. Maar hoe kwam deze ontdekking tot stand? Waarom is deze belangrijk? En hoe heeft dat geleid tot deze klinische trial in Amsterdam?
Dr. Rik van der Kant, Neurowetenschapper
Ontdekkingen in het lab
Rik van der Kant, onderzoeker bij Alzheimercentrum Amsterdam en de VU Amsterdam, gebruikt bij zijn onderzoek een baanbrekende technologie die hem in staat stelt honderden potentiële medicijnen tegelijkertijd te testen. Met een fellowshipbeurs van Alzheimer Nederland, verhuisde hij in 2013 samen met zijn vrouw naar San Diego, VS, om te werken in een toonaangevend alzheimerlab.
“Hier leerde ik levende hersencellen te maken uit stukjes huid van alzheimerpatiënten”, vertelt hij. “Dit stelde mij in staat om de rol van cholesterol in de ziekte te onderzoeken. Ik ontdekte dat een ophoping van cholesterol in hersencellen van alzheimerpatiënten direct leidt tot een opstapeling van de giftige eiwitten Tau en Amyloid. Het medicijn Efavirenz bleek vervolgens geschikt om deze opstapeling om te keren.”
Dat was groot in het nieuws, ook internationaal. Media zoals de Telegraaf en RTL nieuws berichten over de vindingen, en ook internationale collega's waren uiterst enthousiast. Een ‘eureka-moment’ zo noemt Van der Kant het zelf. “Je gelooft het eerst niet, maar uit alle daaropvolgende testen bleek hetzelfde resultaat.
Van eureka-moment naar klinische trial
In 2019 keerde Dr. van der Kant terug naar Amsterdam, om de volgende klinische stap te zetten met Efavirenz. Dit doet hij samen met zijn collega Jort Vijverberg, neuroloog bij het Alzheimer Centrum van het Amsterdam UMC.
"Direct na de publicatie van onze resultaten kregen we al veel vragen van artsen, patiënten en mantelzorgers of er mee gedaan kon worden aan de klinische trial" aldus Van der Kant. Er waren echter nog wat obstakels die overwonnen moesten worden, zoals het binnenhalen van financiering en het produceren van Efavirenz tabletten met de juiste doseringen. Een beurs van een Amerikaanse stichting en een gulle donatie van een Nederlandse familie stelde de onderzoekers in staat om de tabletten te produceren en nu de klinische trial te starten.
Veelbelovende therapie
“Het is gaaf om te zien hoe een jonge onderzoeker zo’n mooie ontdekking doet”, zegt Vijverberg. “Efavirenz kan, vergeleken met andere cholesterolverlagende medicijnen, veel makkelijker de hersenen bereiken en al in lage concentraties het cholesterol verminderen. We zijn erg benieuwd naar wat dit betekent voor alzheimerpatiënten.”
De inspanningen van Van der Kant en Vijverberg bieden hoop voor nieuwe therapeutische benaderingen in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer. “Het blijft een kwestie van eerst zien en dan geloven, maar ik zie het als een veelbelovende stap in de juiste richting”, zegt Vijverberg tot besluit.
Bij elkaar zijn er veertig patiënten met beginnende alzheimer nodig die mee willen doen aan de klinische trial, die drie maanden zal duren.
Dr. Jort Vijverberg, Neuroloog bij Amsterdam UMC
De Efavirenz studie in het nieuws
Op de website van Alzheimer Centrum Amsterdam vind u aanvullende informatie over de trial en andere activiteiten binnen het Alzheimer centrum.
Dr. van der Kant verteld in de podcast HersenHelden van Jetske van der Schaar over zijn carriere en de ontdekking van Efavirenz als potentieel medicijn voor Alzheimer.
Lees hier berichten van de Telegraaf en RTL nieuws over de initiële ontdekking van Dr. van der Kant over het verband tussen cholesterol en Alzheimer in 2019. Toegankelijke achtergrondinformatie is te vinden op de Margriet.
Contact
Voor vragen over deelname kunt u contact opnemen het BRC Amsterdam (info@brainresearchcenter.nl, Tel 020 301 71 70).
Voor pers gerelateerde vragen over de Efavirenz studie kunt u contact opnemen met Hilde Duyx (h.duyx@amsterdamumc.nl, TEL?)
Heeft u vragen over de ziekte van Alzheimer neem dan contact op het met het Alzheimer Centrum Amsterdam (https://www.alzheimercentrum.nl/). Aanvulende informatie vindt u ook hier: Link Alzheimer Centrum Pagina Efavirenz.