La recherche

Une thérapie génique est possible contre la NF3, notamment grâce a cette nouvelle technique de manipulation des gènes : CRISPR-Cas9. Pour preuve, je publie ici une partie d’un échange que j’ai eu avec Mme Anne Galy, directrice de recherche de l’INSERM, à l’origine avec son équipe, du récent succès contre le Syndrome de Wiskott-Aldrich, une autre maladie génétique rare: http://www.genethon.fr/2015/04/21/nouveau-succes-de-therapie-genique-pour-une-maladie-rare-du-systeme-immunitaire-le-syndrome-de-wiskott-aldrich/

« Effectivement le système CRISPR Cas9 est une nouvelle technique pour réaliser l’édition du génome dans des cellules et qui permet en principe de réparer ou de réguler l’expression de gènes y compris les gènes très larges comme SMARCB1. Ces outils sont très intéressants au laboratoire, mais l’approche reste nouvelle, n’a pas encore été testée dans votre pathologie à ma connaissance, et il ne faut pas compter sur des applications médicales avant plusieurs années, au moins 5 ans. Je ne peux que continuer à espérer que les travaux progressent rapidement dans ce domaine mais aussi que de multiples pistes de recherches scientifiques et médicales se développent sur votre maladie.

Cordialement,

Anne GALY

Director of Inserm UMR951

Director of the Blood Program

Genethon

http://www.genethon.fr

http://integrare-umrs951.jimdo.com/

SMARCB1 est le gène impliqué dans la NF3.