La missione ed il metodo di Telethon

Per la presentazione e tutte le informazioni su Telethon, consulta il sito ufficiale nazionale: www.telethon.it

LA NOSTRA MISSIONE

Fare avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare

COME LAVORIAMO:

  • diamo priorità a quelle malattie che per la loro rarità sono trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali;
  • selezioniamo i migliori ricercatori in Italia e i progetti più promettenti;
  • coinvolgiamo tutti gli Italiani nella lotta contro le malattie genetiche;
  • informiamo chi ci aiuta su come investiamo i fondi raccolti.

ll percorso della ricerca scientifica verso la cura è molto lungo, impegnativo e costoso: inizia dalla ricerca di base, quella che si fa in laboratorio, per proseguire con le sperimentazioni. L'ultima fase della ricerca, quello clinica, sperimenta le terapie individuate sui pazienti. Molti ricercatori Telethon impiegano anni del proprio lavoro per assicurarsi che una terapia sia efficace e sicura.

Puntiamo a trasformare i risultati della ricerca scientifica di eccellenza, selezionata e sostenuta nel tempo, in farmaci e terapie disponibili per tutti i pazienti del mondo. Una visione che da qualche anno sta diventando realtà, grazie a terapie innovative che attirano l'attenzione di sempre più gruppi farmaceutici. Ci impegniamo a sviluppare collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e private affinché il nostro lavoro non si fermi al risultato scientifico di successo, ma diventi realmente accessibile per ogni paziente.

I pazienti

Il nostro lavoro di ogni giorno è per loro. Oltre a sostenere la ricerca, forniamo loro un’informazione aggiornata e corretta sulle malattie; li indirizziamo ai diversi centri di riferimento e agli specialisti; favoriamo il contatto e lo scambio tra le associazioni dei malati.

La ricerca

Sosteniamo costantemente i nostri istituti di Milano e Pozzuoli; finanziamo ricerca eccellente in Italia selezionando su base meritocratica i progetti più promettenti. Creiamo alleanze strategiche per aumentare l'attenzione intorno alle patologie rare.

La società civile

Insieme alla Fondazione Telethon, ogni anno i cittadini, le imprese, i media e le istituzioni investono tempo e risorse in questa grande impresa collettiva.

I NOSTRI VALORI

· Eticità: lavoriamo con l'intento di migliorare la qualità di vita di coloro che beneficiano e beneficeranno della nostra ricerca, nel rispetto di tutti i soggetti coinvolti.

· Trasparenza: rendiamo accessibili a tutte le persone interessate – in modo chiaro e corretto – le informazioni utili per valutare il nostro operato.

· Miglioramento continuo: cerchiamo di fare sempre meglio il nostro lavoro, confrontandoci apertamente con gli altri e prendendo spunto dai casi di successo per crescere giorno dopo giorno.

· Merito: promuoviamo una modalità e dei criteri di scelta rigorosi e competitivi, con la finalità di premiare e valorizzare il talento e la competenza.


Fuori dal buio

Accogliendo la richiesta di aiuto di famiglie che non riescono a ricevere una risposta di cura, stiamo abbattendo il muro di indifferenza che circonda le malattie genetiche rare. Grazie alla ricerca di base, malattie quasi del tutto sconosciute trovano un nome, meccanismi prima sconosciuti diventano più chiari. La ricerca di base costruisce tutte le conoscenze scientifiche necessarie a fare i passi successivi verso la sperimentazione (prima sulle cellule, poi in vitro e quindi sull'uomo).

  • Oltre 2570 sono i progetti che abbiamo finanziato in questi anni per portare luce su patologie spesso dimenticate dai grandi investimenti pubblici e privati.
  • Un lavoro che ha prodotto oltre 10mila risultati scientifici riconosciuti e validati dalle più prestigiose riviste scientifiche di settore.
  • Sono ben 475 le malattie genetiche studiate in questi anni nei laboratori Telethon.
  • Oltre 451 i milioni investiti per non far fermare mai questa lotta durissima.
  • Circa 1600 sono i ricercatori che abbiamo reclutato in questi anni. I veri alleati pronti a battersi per sconfiggere queste terribili patologie.

Il lavoro costante di finanziamento della migliore ricerca rappresenta per le persone che vivono e non si arrendono a una malattia genetica rara una speranza concreta. Accanto a questo impegno quotidiano che ci ha permesso di essere riconosciuti in Italia e nel mondo come un punto di riferimento per la ricerca su queste patologie non abbiamo mai smesso di ascoltare le istanze delle persone malate. Siamo al loro fianco nelle battaglie più difficili e cerchiamo di dare loro tutto il supporto informativo per aggiornarli sugli avanzamenti della nostra ricerca e sui centri in Italia in grado di trattare patologie così rare.


I RISULTATI

Terapie efficaci, diagnosi attese per anni e una vita migliore per molti malati.

Per rispondere all'appello dei pazienti rari e delle loro famiglie, ci siamo messi in cammino su una strada lunga e difficile. Giorno dopo giorno, in oltre 25 anni, grazie al sostegno di milioni di italiani, abbiamo raggiunto molti traguardi: malattie sconosciute che adesso hanno un nome, famiglie non più sole davanti agli ostacoli della malattia, disabili che possono vivere sempre meglio la quotidianità, bambini che hanno di nuovo un futuro grazie a terapie innovative messe a punto dai ricercatori Telethon. Sono risultati importanti e ne andiamo fieri. Ma siamo solo all'inizio.

La cura che salva la vita

Grazie alla terapia genica, una tecnica innovativa su cui abbiamo creduto fin dall'inizio dedicandole un istituto, stiamo dando risposte importanti a tanti bambini prima senza speranza. Dopo averne testato l'efficacia su una grave immunodeficienza primitiva, abbiamo avuto conferme sul suo funzionamento per altre due gravi patologie dell'infanzia: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Oggi stiamo continuando a sviluppare e migliorare questa terapia rivolozionaria per testarne l'efficacia anche su altre patologie.

La vita dei pazienti con una malattia neuromuscolare migliora

Farmaci per stancarsi meno, fisioterapie innovative per rallentare la perdita del tono muscolare, supporti meccanici di ultima tecnologia: così rispondiamo alla promessa fatta a tutti i pazienti neuromuscolari, grazie a un bando che fa evolvere il trattamento clinico dei malati in attesa di nuove terapie.

Grazie al bando Telethon-Uildm è stato possibile formare nel tempo la migliore rete di clinici esperti di patologie neuromuscolari.

Uno sforzo che si affianca al lavoro quotidiano condotto all'interno dei 4 centri clinici dedicati interamente a persone con una malattia neuromuscolare.

Infine lavoriamo insieme a enti, associazioni e istituzioni italiane ed europee perché siamo convinti della forza delle alleanze per raggiungere prima il traguardo della cura