화학적 변형이 도입된 (Chemically modified) 올리고뉴클레오타이드 합성

2′ -OME, 2′ -MOE, 2′-F, LNA 등 임상개발에 적용가능한 화학적 변형

협업을 통해 질환 유발 유전자를 타겟하는 올리고뉴클레오타이드 발굴

기존의 폐 질환 Oligo 치료제는 낮은 폐상피세포 전달 때문에 개발 실패

폐상피세포 전달을 높이는 Divalent ASO 기술을 활용한 치료제 개발

ENaC 단백질을 감소시켜 낭포성 섬유증 (Cystic Fibrosis) 치료

새로운 신종 감염병, Disease-X 에 대한 신속한 Oligo 치료제 개발을 위한 플랫폼 개발

바이러스 변이체에서 보존된 영역을 발굴하여 Oligo 치료의 타겟

숙명여자대학교 윤석준 교수님 연구팀과 공동연구 수행

(https://qstrain.sookmyung.ac.kr/)