Une chimiothérapie / radiothérapie est utilisée pour éradiquer les cellules leucémiques. Environ un an de traitement découpé en 5 phases, puis un traitement d'entretien sur une période de 2 ans. Ce traitement apporte près de 95% de rémission et 90% de guérison.
Ce traitement a été suivi par Eva de juin 2016 à juin 2017.
En cas de rechute, une greffe de cellules souches hématopoïétiques est envisagée. La première étape pour y accéder et de retrouver une rémission complète et donc de suivre à nouveau une chimiothérapie / radiothérapie préalable.
Ce traitement et greffe ont été administrés à Eva de Juin 2017 à fin octobre 2017.
En cas de seconde rechute, trois scénarios, en fonction des possibilités thérapeutiques :
Une voie vers la guérison
Il repose sur un traitement d'immunothérapie « amélioré » par la modification génétique des lymphocytes T du patient (ou d'un donneur). Cette modification a pour but de leur faire reconnaître et détruire les lymphocytes B et par la même les cellules leucémiques. Les lymphocytes T sont extraits du sang du patient ou d'un donneur par leucophérèse, traités génétiquement (délai de 1 à 2 mois) puis réinjectés au patient. C'est la première technique (sang du patient) qui donne actuellement les meilleurs résultats. Le traitement global dure environ 3 mois.
En 2012, le premier traitement CAR-T Cells au monde a été administré à une jeune américaine de 6 ans, en fin d'options thérapeutiques, au « Children's Hospital of Philadelphia ». Elle est à ce jour guérie.
Le 30 août 2017, la FDA (agence américaine du médicament) valide l'utilisation de la thérapie génique Kymriah (laboratoires NOVARTIS), le même médicament qui a sauvé la petite américaine.
Le 6 novembre 2017, NOVARTIS a demandé l'autorisation de mise sur le marché du même médicament à l'EMA (agence européenne du médicament). Dans l'attente de cette validation, les seuls accès à cette thérapie, en Europe, se font par le biais d'essais cliniques.
Désormais, prêt d'une dizaine de laboratoires pharmaceutiques ont débuté, ou vont débuter des essais thérapeutiques de part le monde.
Le traitement CAR-T Cells est disponible en France à l’hôpital APHP-Robert Debré à Paris. Ce traitement ne peut se faire que dans le cadre de l'essai clinique ELIANA, géré par le laboratoire NOVARTIS.
Il existe plusieurs critères d'exclusion à cet essai clinique, dont un qui empêche Eva d'y participer si besoin : une immunothérapie anti cd19 préalable (comme le Blinatumomab).
A la rechute de la leucémie d'Eva, un traitement de chimiothérapie a été utilisé pour lui permettre d'entrer, de nouveau, en rémission.
A l'issue de ce traitement, il a été nécessaire, pour les médecins, de synchroniser la préparation à la greffe d'Eva et le prélèvement de la moelle osseuse du donneur. Pour ce faire, pour abaisser le niveau de la maladie au maximum et éviter que celle-ci ne progresse à nouveau, un médicament d'immunothérapie, a été injecté à Eva.
Ce médicament fait partie de la liste des exclusions pour l'accès à l'essai thérapeutique CAR-T Cells actuellement en France (ELIANA**).
Au moins un nouvel essai clinique CAR-T Cells devrait ouvrir en 2018 à l’hôpital APHP-Robert Debré à Paris (essai PALL**), sans confirmation de la date à ce jour, ni de garantie sur les critères d'exclusion.
Au moins 90% de rémission obtenue sur le premier mois, environ 55% sur un an sur les premières versions de CAR-T Cells, là où aucune autre thérapie n'était capable d'apporter ce résultat.