臨床試驗Ｑ&Ａ
何謂臨床試驗？
為了發現或證明醫藥品的療效和安全性，而在人體執行的研究，稱為臨床試驗。「臨床試驗」和「常規治療」不一樣，「常規治療」是已經經過必要研究驗證，或已累積許多使用經驗的治療方法，治療前可以預期的治療效果和可能的副作用，因此可以由醫師依專業知識判斷，用於常規治療病人。相對地，處在「臨床試驗」階段的醫藥品或治療方法，療效和安全性都還在研究中，具有較高的未知風險，是否有效也尚未確知，因此，為了維護參與試驗之受試者的安全和權益，臨床試驗必須遵守人體研究相關規定，試驗計畫也須通過一定的審核程序，才能執行。由於臨床試驗是一個尚未確知結果的研究，具有潛在的風險，所以不是非參加不可，受試者必須被充分告知並了解該研究之利弊後自願參加。
臨床試驗之分期？
第一階段（Phase I，最典型的試驗為人體藥理學）
第一階段始於新試驗藥品首次用於人體。雖然一般認為人體藥理試驗屬於第一階段，但亦可能於其他研發階段執行。此階段之研究通常並無治療性之目的，而可能進行於自願之健康受試驗者或某些特定受試驗者族群。具顯著潛在毒性之藥品，如細胞毒性藥品，通常以病患進行研究。此階段之研究可為開放性、並以基線對照或隨機盲性，以提高效度。
第二階段（PhaseII，最典型的試驗為治療探索）
一般認為第二階段起始於以病人進行療效探索為主要目標的試驗。 初期療效探索試驗可使用各種試驗設計，包括使用同步對照組（concurrent controls）及基準狀況（baseline status）之比較，後續試驗則通常為隨機、同步對照組的試驗，以對某一適應症的療效和安全性進行評估。 第二階段的試驗通常執行於一群由嚴格條件篩選出同質性高的病患族群，並進行嚴密監測作業。 此階段之另一重要目的為決定第三階段試驗所使用之劑量及治療方法。此階段中，早期的試驗通常採用逐步劑量增加的設計，以進行劑量－反應初步之估算，後期試驗則可經平行劑量－反應設計（亦可延至第三階段執行），以確認該適應症之劑量－反應關係。劑量－反應確認試驗可在第二或第三階段進行。第二階段所用的劑量，通常（但非絕對）低於第一階段所用的最高劑量。第二階段臨床試驗的目的還包括：評估其他可能試驗指標、治療方法（包括併用藥品）、目標族群（如輕微或嚴重疾病）等，以供第二階段後續試驗或第三階段試驗之需。為達成上述目的，可藉由探索分析、研究數據。
第三階段（PhaseIII，最典型的研究種類為治療確認）
一般認為第三階段起始於主要目的為顯示或確認治療效益之試驗。第三階段試驗主要目的，為確認於第二階段中所得藥品用於目標適應症及受試驗者是安全及有效的初步證據。這些試驗的目的在提供核准藥品上市之適當依據。第三階段試驗可更進一步地探索劑量－反應關係，或探討將此藥品使用於更多族群、或用於疾病之不同階段、或與不同藥品合併使用。對需長期給藥的藥品而言，雖然第二階段可進行長期給藥之臨床試驗，但此類臨床試驗通常於第三階段進行，第三階段所執行之試驗提供完整資訊，以支持藥品的適當使用說明。
第四階段（PhaseIV，各類型的試驗－治療用途）
第四階段試驗起始於藥品核准上市之後。治療用途之試驗之目的超出於先前藥品的安全性、療效、及劑量定義。第四階段的試驗均在藥品核准上市後進行，且與已核准之適應症相關（不同於例行之上市後監測）。此類試驗雖非申請核准之必須，但對藥品最佳用法是相當重要的。此類研究包括各類型，但均須具有正確科學目的。常進行的試驗包括：與其他藥品交互作用、劑量－反應或安全性試驗，以及用來佐證在核准適應症使用之試驗，如死亡率/罹病率試驗、流行病學試驗 。
何謂受試者同意書？
受試者同意書(Informed Consent)記載受試者參與試驗應該知道的事項，內容必須經過倫理審查會審查通過，是維護受試者權益的重要文件。受試者必須謹慎閱讀受試者同意書，在聽完研究人員的說明，所有問題都獲得解答，並確實了解臨床試驗之利弊後，才簽署受試者同意書。
受試者同意書的內容通常會介紹為什麼要進行這項試驗、試驗方法與程序、可能導致的副作用或危險及處理方法、其他可能的治療方法、預期試驗效果與利益、試驗進行中的禁忌與限制、維護隱私機密的方式、賠償內容、受試者之權利與義務、聲明等。
若您有興趣了解或參與臨床試驗時，必須先知道臨床試驗不是非參加不可，而是自願性參加的，因此在聽取研究人員的說明時，除特別注意可能的風險(例如:可能帶來的副作用、對生活會帶來的限制與不便、賠償內容機制等)，同時也須考量有無其他替代治療，請仔細衡量常規治療和臨床試驗間之利弊，然後再決定是否參加臨床試驗。