GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de centros en Estados Unidos para el ensayo de fase 2 de su omisión de exón GSK2402968
• GSK2402968, en el desarrollo de GlaxoSmithKline y Prosensa, está diseñado para permitir a los pacientes con DMD con ciertas mutaciones en el gen de la distrofina para producir la proteína distrofina funcional a través de una estrategia conocida como la omisión de exón.
• El estudio de fase 2 pondrá a prueba dos dosis de GSK2402968 en 14 centros de Estados Unidos. El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios.
• En 2011, un pequeño estudio de GSK2402968 realizado en Europa mostró resultados alentadores en lo que respecta a la producción de la proteína distrofina, a poca distancia y la seguridad.
La compañía farmacéutica GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de una sede en Estados Unidos ensayo de fase 2 de su omisión de exón drogas GSK2402968, diseñado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones específicas en el gen de la distrofina.
El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios (véase más adelante), en los sitios de estudio en California, Florida, Iowa, Kansas, Maryland, Minnesota, Missouri, Nueva York, Carolina del Norte, Ohio, Oregón y Texas.
Los resultados favorables reportados el año pasado
GSK2402968 está diseñado para cambiar la forma de las células musculares interpretar las instrucciones genéticas para la proteína muscular distrofina, por persuadir a ignorar («skip») una sección de las instrucciones conocidas como el exón 51 y unir las instrucciones de los alrededores.
También conocido como PRO051/GSK2402968, el fármaco está siendo desarrollado por la compañía holandesa Prosensa y por GlaxoSmithKline.
Fuente: distrofiamuscularduchenne.blogspot.com.es y Federación ASEM