샤르코-마리-투스병 (Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)은 대표적인 말초신경계의 유전질환입니다. 말초신경의 퇴행으로 근육과 감각 소실이 발생하며, 보행이 어려워지거나 일상생활이 불편해집니다. CMT는 약 2500명 중 1명으로 발생하는 가장 빈번한 유전질환으로 전세계 환자수는 200만명을 넘습니다. CMT를 일으키는 원인유전자는 현재까지 100여개 가까이 알려지고 있고, 현재까지 FDA에서 승인된 치료제는 없습니다.

MoReMed는 유전자가위 등 다양한 유전자치료제를 개발하여, 세포 모델과 동물모델에서 유효성을 입증했습니다. 또한, 최근에는 제약회사 및 벤쳐회사들과 줄기세포 치료제와 단백질 치료제 등 혁신적인 치료제를 공동 개발하고 있습니다.

루게릭병이라고도 불리는 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)은 운동신경세포의 퇴행으로 발생하며, 한국에서는 매년 약 600명 정도 (전세계는 매년 3만명)의 새로운 환자가 발생합니다. 운동신경세포의 사멸로 근육이 급격히 소실되며, 대부분의 환자가 발병 후 5년 이내에 사망하는 위험한 질환입니다. 유전자의 변이로 인해 발생하는 환자가 10% 가량이고, 아직까지 대부분의 환자는 원인이 규명되지 못하고 있습니다.

MoReMed는 최근 조명받고 있는 퇴행성신경질환의 병리기전을 토대로 ALS의 병리기전을 새롭게 규명하고 있으며, 이를 제어할 수 있는 혁신적인 치료제를 개발하고 있습니다.

유전질환의 치료제로서 가장 주목받고 있는 치료법은 유전자치료제 입니다. 유전질환에서 사용되는 전통적인 유전자치료법은 결핍된 유전자를 전달하는 방식입니다. 그러나 희귀신경계질환에서는 대다수의 유전자가 우성돌연변이에 의해 발생하며, 이를 치료하기 위한 해당 유전자의 전달은 효과적인 치료법이 되지 않습니다.

MoReMed는 우성으로 발생하는 유전자 돌연변이를 제어하기 위해 CRISPR/Cas9, siRNA, miRNA, ASO 등을 이용한 치료법을 개발하고 있습니다.

줄기세포 치료제는 손상된 조직의 복구와 재생에 많이 적용되고 있고,퇴행성신경질환에서도 줄기세포를 이용한 치료제 개발이 대두되고 있습니다. 최근에는 줄기세포의 치료 효능을 향상시키거나, 줄기세포유래의 단백질 및 엑소좀을 이용한 치료법도 개발되고 있습니다.

MoReMed는 줄기세포의 성능향상을 통한 치료적 유효성 증진과 함께 줄기세포 유래 물질을 이용한 신경퇴행성질환 치료법을 개발하고 있습니다.

다양한 small molecule은 가장 대표적인 치료제이고, 대다수의 제약회사에서 small molecule을 이용한 분자적 기전 제어를 통한 합성신약을 개발하고 있습니다.

MoReMed는 희귀신경계질환의 새로운 병리기전을 규명하고, 이를 제어할 수 있는 제약회사 및 벤쳐회사의 합성신약을 발굴하여 치료적 유효성을 평가하고 있습니다.