Patientrapporterade utfall

Patientrapporterade utfallsmått inom smärt- och cancerforskning

– från en statistikers perspektiv

Bakgrund

Patientrapporterade utfallsmått (PROMs) används för att mäta patienters upplevelser av exempelvis smärta, funktion och livskvalitet och är centrala inom både forskning och klinisk verksamhet. Behovet av tillförlitliga PROMs är särskilt stort inom långvarig smärta, där objektiva mätmetoder saknas, samt inom cancerområdet där kunskap om långsiktiga hälsokonsekvenser blir allt viktigare.

Syfte

Projektets övergripande syfte är att undersöka mätegenskaper hos viktiga PROM-instrument och utveckla statistiska metoder för att bättre tolka förändringar i dessa mått. Särskilt fokus ligger på minimal kliniskt viktig förändring (MCID), det vill säga den minsta förändring som patienten uppfattar som meningsfull.

Genomförande

Projektet omfattar validering av etablerade PROM-instrument inom smärt- och cancerforskning samt utveckling av en ny bayesiansk metod för beräkning av MCID. Den nya metoden kommer att tillämpas på kliniska data för att undersöka hur många patienter som uppnår en kliniskt betydelsefull förbättring efter behandling. Målet är att bidra till mer tillförlitliga och patientnära utvärderingar av behandlingsresultat.

Mer om projektet

Doktorandprojektet fokuserar på patientrapporterade utfallsmått (PROMs) inom smärt- och cancerforskning. PROMs används för att mäta patienters upplevelser av exempelvis smärta, funktion, psykiskt välbefinnande och livskvalitet, och har en central roll inom forskning och klinisk verksamhet. Behovet av tillförlitliga PROMs är särskilt stort inom långvarig smärta, där objektiva mätmetoder saknas, och inom cancerforskning, där allt fler patienter lever länge efter behandling och där kunskap om långsiktiga hälsokonsekvenser är viktig.

Projektets övergripande syfte är att undersöka mätegenskaper hos viktiga PROM-instrument samt att utveckla nya statistiska metoder för att bättre tolka förändringar i dessa mått. Särskilt fokus ligger på begreppet minimal kliniskt viktig förändring (MCID), det vill säga den minsta förändring som uppfattas som meningsfull av patienten. Dagens metoder för att beräkna MCID har flera begränsningar, vilket motiverar behovet av metodutveckling.

Projektet omfattar både validering av etablerade instrument inom smärt- och cancerområdet och utveckling av en ny bayesiansk metod för MCID-beräkning. Den nya metoden kommer därefter att tillämpas i kliniska data för att undersöka hur många patienter som uppnår en kliniskt betydelsefull förbättring efter behandling. Sammantaget syftar projektet till att förbättra hälsomätning och skapa mer patientnära och tillförlitliga utvärderingar av behandlingsresultat.