AFM Téléthon

Succès de la thérapie génique dans les maladies neuromusculaires

Le monde a changé et la terrible annonce faite aux parents d’un diagnostic d’amyotrophie spinale s’accompagne d’un mot qui sonne comme un rêve : celui de traitements. Pour la myopathie myotubulaire, les premiers résultats d’un essai de thérapie génique sont très encourageants. Sans traitements, le pronostic vital des enfants atteints de ces deux maladies est engagé dans leurs deux premières années de vie. Désormais, une seule injection du gène-médicament permet d’enrayer l’évolution naturelle de la maladie. Une avancée historique !

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La révolution de la thérapie génique racontée par Serge Braun

La révolution de la thérapie génique a vu le jour grâce au travail acharné de chercheurs dont Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. Découvrez dans un podcast cette aventure qui révolutionne la médecine.

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