INICIO‎ > ‎Medicamentos‎ > ‎

1 La FDA aprueba Edaravone para tratar la ELA

Mayo 5 2017

Es Aprobada la Primera Droga para ELA en 22 años y Costará 4 Veces Más de lo que Cuesta en Japón

The First ALS Drug In 22 Years Is Approved -- And It Costs 4 Times What It Does In Japan

Radicava's Journey to Becoming 1st ALS Treatment in 22 Years, Interview with MT Pharma VP

En Japón, la medicina fue lanzada en $ 35,000 dólares expresó Mitsubishi Tanabe mediante un comunicado. El precio de los medicamentos en Japón se reduce cada año por ley. La compañía dice que el alto precio se debe a que esta medicación (originalmente utilizadas para los ACV) que provoca la mejora significativa en los síntomas de ELA, es invertida en una enfermedad poco frecuente.

La decisión de la FDA se sustenta en un pequeño ensayo clínico, denominado “estudio 19”, que incluyó a 137 personas con ELA. Esa investigación mostró que Radicava logra enlentecer el avance de la discapacidad en las personas tratadas, en comparación con aquellas que solo recibieron un compuesto placebo. El fármaco es una especie de “niño mimado” de la FDA: al contrario de la tendencia habitual, fue el propio organismo regulador el que se acercó a la farmacéutica para sugerirle que solicitara la aprobación en EE.UU, después de ver los resultados del ensayo clínico.

No sin polémica, la FDA aprueba Radicava para el tratamiento de la ELA

Entrevistado por el portal Als Research Forum, el profesor de la Universidad de Duke Richard Bedlack opina: No hay en la actualidad un tratamiento que enlentezca el deterioro funcional en las personas con ELA. Tengo la esperanza de que algún día pueda demostrarse que edaravona haga esto, pero personalmente todavía no estoy convencido“

Se encuentra en marcha un estudio con una formulación ORAL en población europea Treeway TW001

Treatment Research Institute for the Cure of ALS

Comunicado de la Fundación Luzón sobre la aprobación de la FDA de edaravone y su uso en pacientes con ELA


¿Qué significa "eliminador de radicales libres"?

Radicava está diseñado como un "limpiador de radicales libres" para ayudar al cuerpo a eliminar el exceso de radicales libres, aliviando así los efectos del estrés oxidativo, evitando así el daño celular. Vea el diagrama arriba- DERECHA. 

Un radical libre es un átomo o molécula que es un subproducto tóxico de las células. Tienen electrones desemparejados (véase más adelante) que los hacen altamente inestables y reactivos. Algunas funciones normales de los radicales libres son importantes para las células, como ayudar a las células a eliminar patógenos. Sin embargo, cuando los números de radicales libres se elevan demasiado, el daño celular daña la célula y su contenido. Este daño celular reactivo causado por el exceso de radicales libres se llama estrés oxidativo. Vea el diagrama - IZQUIERDA.

Una forma de combatir el daño celular causado por los radicales libres son los antioxidantes. Añaden el electrón que falta al radical libre. Esta acción estabiliza los radicales libres, convirtiéndolos en moléculas normales "saludables", evitando así el daño celular causado por el estrés oxidativo. Vea el diagrama - MEDIO.

En la ELA, se piensa que los radicales libres no se eliminan eficazmente, desencadenando una reacción de estrés oxidativo. Se cree que el estrés oxidativo daña las neuronas motoras, las células mueren en la ELA.


Figura 1. La disfunción mitocondrial y el estrés oxidativo (OS) dependen fuertemente el uno del otro y son la base de la desregulación redox en la ELA.

 https://sites.google.com/site/vicortega2/home/medicamentos/edaravone/4.jpg

El aumento de la producción de ROS / RNS, el estrés ER y, al menos en parte, la desregulación de la transcripción y el procesamiento del ARN anormal son todas consecuencias de la disfunción mitocondrial y OS que contribuyen a la muerte de las neuronas motoras. A su vez, estos eventos patológicos causan otros efectos perjudiciales correlacionados como la formación de la proteína mal plegada que lleva a citosólica insoluble y agregados mitocondriales, alteración del transporte axonal y la alteración de la actividad enzimática de PDI. La línea entre la causa y el efecto de los eventos individuales es sin embargo a menudo difícil de dibujar ya que todas están fuertemente dependiente / conectadas. Las flechas rojas pueden ser consideradas como causas primarias, flechas grises como causas / efectos secundarios.

Recolector de basura.

El Edaravone tiene como objetivo el  estrés oxidativo intracelular  por medio de la reducción de los niveles de radicales libres. La estrategia es administrarlo por infusiones regulares y frecuentes de 60 minutos.

Investigadores de Treeway en Holanda esperan cambiar eso mediante la introducción de una nueva formulación de edavarona que se pueden tomar por vía oral.

(Ver noticia de diciembre de 2015).

La FDA aprueba Edaravone para tratar la ELA

La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos aprobó hoy Radicava (edaravone) para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica - ELA.- Es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA ahora tengan una opción adicional

"Después de aprender sobre el uso de edaravone para tratar la ELA en Japón, rápidamente nos comprometimos con el desarrollador de drogas sobre la presentación de una aplicación de comercialización en los Estados Unidos", dijo Eric Bastings, MD, subdirector de la División de Productos de Neurología en el Centro de la FDA Para la Evaluación e Investigación de Medicamentos. "Este es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA ahora tengan una opción adicional".

Radicava es una infusión intravenosa administrada por un profesional de la salud. Se administra con un ciclo de tratamiento inicial de dosificación diaria durante 14 días, seguido de un período libre de fármaco de 14 días. Los ciclos de tratamiento subsiguientes consisten en dosificación en 10 de 14 días, seguida de 14 días sin fármaco.

La eficacia de edaravone para el tratamiento de la ELA se demostró en un ensayo clínico de seis meses llevado a cabo en Japón. En el ensayo, 137 participantes fueron asignados al azar a recibir edaravona o placebo. En la semana 24, los individuos que recibieron edaravona disminuyeron menos en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron un placebo.

Las reacciones adversas más comunes notificadas por los participantes de los ensayos clínicos que recibieron edaravona fueron hematomas (contusión) y trastornos de la marcha.

Radicava también está asociada con graves riesgos que requieren atención médica inmediata, como urticaria, hinchazón o falta de aire, y reacciones alérgicas al bisulfito de sodio, un ingrediente de la droga. El bisulfito de sodio puede causar síntomas anafilácticos que pueden poner en peligro la vida de personas con sensibilidad a los sulfitos.

La FDA otorgó este medicamento la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Radicava a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

https://sites.google.com/site/vicortega2/home/medicamentos/edaravone/edaravone-inj-1161072.jpg?attredirects=0

 ¿Qué es Edaravone?    Ver video

Preguntas frecuentes sobre Radicava ™ (Edaravone)

¿Qué es Radicava?

Radicava ™ (edaravone) es un medicamento recetado aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para tratar a las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En los ensayos clínicos, algunas personas que recibieron Radicava mostraron un descenso significativamente menor de la función física en comparación con el placebo, según lo evaluado por la Escala de Evaluación Funcional de ALS (ALSFRS-R), un instrumento de calificación validado para monitorear la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA.

¿Qué efectos tendrá Radicava para las personas con ELA? ¿Qué significa su tratamiento?

Aunque Radicava no es una cura, puede ser un avance importante en ayudar a las personas a vivir con la enfermedad. Debido a que las personas con ELA experimentan tasas variables de progresión, disminuir la disminución de esa pérdida de función es importante. Dependiendo del nivel de función de una persona cuando comienzan el tratamiento, el impacto que Radicava demostró en los ensayos clínicos podría traducirse en potencialmente ayudar a las personas a preservar la función más tiempo.

¿Cuál es la dosis recomendada de Radicava?

Radicava se administra vía infusión intravenosa. De acuerdo con la Información de Prescripción, Radicava se administra en ciclos de 28 días por infusión intravenosa. Toma 60 minutos para recibir cada dosis de 60 mg. Para el ciclo inicial, el tratamiento se infunde durante 14 días consecutivos, seguido por un período de dos semanas libres de fármacos. Todos los ciclos posteriores se infunden durante 10 días dentro de un período de 14 días, seguido por un período libre de fármaco de dos semanas.

¿Qué datos formaron la base para la aprobación de la FDA?

El estudio MCI186-19 fue el estudio pivotal de Fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad de Radicava comparado con placebo en 137 personas con ELA. En el estudio, después de un período de 12 semanas de pre-observación, los pacientes elegibles fueron aleatorizados 1: 1 para recibir Radicava 60 mg por vía intravenosa durante 60 minutos o placebo durante una fase doble ciego controlada con placebo de seis meses. El criterio de valoración primario para el estudio fue el cambio en la puntuación ALSFRS-R desde la línea de base hasta seis meses.1

¿Hubo problemas con la seguridad?

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en más del 10 por ciento de los pacientes, y fueron mayores que el placebo, fueron moretones (contusión), dificultad para caminar (alteración de la marcha), dolor de cabeza, inflamación de la piel (eczema) y erupción cutánea (dermatitis de contacto).

Reacciones de hipersensibilidad

Se han producido reacciones de hipersensibilidad en pacientes que reciben Radicava y pueden ocurrir después de la administración.

Los pacientes deben ser monitoreados cuidadosamente, ya que estas reacciones pueden ocurrir. Si ocurren reacciones de hipersensibilidad, descontinúe Radicava, reciba el tratamiento por el estándar de la atención, y supervise hasta que los síntomas y los signos resuelvan. Notifique a su médico inmediatamente

Radicava requiere una receta de su profesional de la salud. Hable con él / ella para determinar si Radicava es un tratamiento adecuado para usted. Si es así, te darán una receta.

¿Cuánto costará Radicava?

El precio de lista del medicamento es de Mil Dls por infusión, 11 Mil Dls por ciclo de dosificación, lo que equivale a 146 Mil Dls por año.

¿Puedo tomar Radicava mientras esté en Riluzol?

Siempre debe consultar con su médico, pero MT Pharma declaró que el 90% de los pacientes involucrados en su ensayo clínico J-19 estaban en Riluzole durante el ensayo, y no hay una contraindicación.

Se cree a esta droga Edaravone capaz de actuar como un eliminador de radicales libres, un compuesto que funciona mediante la eliminación de residuos tóxicos generado como subproducto normal de la función celular. En la ELA se piensa que estos subproductos no se eliminan tan eficazmente y el compuesto puede ser neuroprotector mediante el alivio de los efectos de este estrés oxidativo. El incremento en el estrés oxidativo se cree dañan las neuronas motoras (células que mueren en la ELA).

Historia del Edaravone

Originalmente, la Edaravone fue aprobada en Japón para tratar los ACV. Un estudio de fase III, controlado con placebo, doble ciego (MCI186-J16) se llevó a cabo en personas que viven con ELA para confirmar la seguridad y eficacia de la Edaravone. Este estudio mostró que la Edaravone no fue significativamente diferente del placebo utilizando en la escala funcional ELA (ALS-NIF-R). Los investigadores llevaron a cabo otro ensayo de fase III con un sub-grupo de personas que viven con ELA que tenían una mayor funcionalidad básica. Los resultados demostraron que las personas que viven con ELA que presentaban una capacidad vital forzada de> 80% y menos de 2 años de enfermos mostraron el mayor beneficio con una mejoría estadísticamente significativa en los (ALS-NIF-R). También se estableció en un estudio exploratorio que la Edaravone no tiene ningún beneficio del tratamiento en casos más avanzados de ELA.

En 2015, la Edaravone  fue aprobada para su uso como tratamiento para la ELA en Japón y Corea del Sur que usan inyecciones intravenosas de la droga. En el mismo año, la Comisión Europea y la FDA lo designó fármaco huérfano . La Ley de Medicamentos Huérfanos da un estatus especial a un medicamento que trata una enfermedad rara como la ELA y da incentivos para las empresas farmacéuticas para desarrollar dicho fármaco. Mitsubishi Tanabe Pharma sigue muy de cerca los efectos de la Edaravone en una encuesta posterior a su comercialización, una vez que ha sido aprobada. Esto debería arrojar luz sobre si o no el fármaco mejora la supervivencia.

Treeway BV en los Países Bajos, bajo el liderazgo de los co-fundadores Bernard Muller y Robbert Ene Stuit están a punto de comenzar una fase II / III de ensayo clínico para probar una versión oral de la Edaravone (TW001). Tomar el medicamento por vía oral sería menos invasiva y más conveniente para el tratamiento de la ELA en comparación con las infusiones intravenosas de la droga. El estudio de eficacia TW001 es un estudio europeo, por lo que sólo pueden participar las personas que viven en las proximidades de los sitios participantes.